Rurioctocog alfa pegol

Uitgebreide indicatie	Haemophilia A; severe in adults and children from 0 to 75 years, Second or subsequent line, for treatment and prevention of bleeding, routine prophylaxis and perioperative bleeding.
Therapeutische waarde	Geen oordeel
Totale kosten	164.937.500,00

Product

Werkzame stof	Rurioctocog alfa pegol
Domein	Oncologie en Hematologie
Hoofdindicatie	Hemofilie
Uitgebreide indicatie	Haemophilia A; severe in adults and children from 0 to 75 years, Second or subsequent line, for treatment and prevention of bleeding, routine prophylaxis and perioperative bleeding.
Merknaam	Adynovi
Fabrikant	Shire
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Injectie
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	PEGylated versie van Advate.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
Indieningsdatum	April 2016
Verwachte registratie	Januari 2018
Weesgeneesmiddel	Nee
Aanvullende opmerkingen	Positieve CHMP opinie november 2017.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Verschillende recombinante factor VIII eiwitten.
Therapeutische waarde	Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Behandelduur	doorlopend
Toedieningsfrequentie	3 maal per week
Dosis per toediening	20-40 IE/kg
Bronnen	Farmacotherapeutisch kompas
Aanvullende opmerkingen	Toediningsfrequentie: 1 maal per 2-3 dagen; Obv langetermijnprofylaxe beschreven in FK.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 725 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Aanvullende opmerkingen	Max. patiënten: Ongeveer 1.450 patiënten hebben hemofilie A. De helft hiervan heeft een ziektestaat die moderate/severe is en wordt behandeld met factor VIII. Realistische patientenaantallen lastig in te schatten.

Patiëntvolume

< 725

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Aanvullende opmerkingen

Max. patiënten: Ongeveer 1.450 patiënten hebben hemofilie A. De helft hiervan heeft een ziektestaat die moderate/severe is en wordt behandeld met factor VIII. Realistische patientenaantallen lastig in te schatten.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	110.000,00 - 345.000,00
Bronnen	Medicijnkosten.nl; NVHP; Fabrikant
Aanvullende opmerkingen	Berekend obv de prijs voor octocog alfa via medicijnkosten.nl en behandelschema beschreven in het farmacotherapeutisch kompas voor een patient van 70 kg langetermijnprofilaxe: €170.000-520.000. De nederlands vereniging voor hemofiliepatiënten geeft aan dat alle hemofiliebehandelingen in 2014 in totaal €135 miljoen kostten (voor 1600 hemofiliepatienten). Fabrikant (nov 2017): 110.000-345.000 p.p.p.j.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	164.937.500,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

164.937.500,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.