Vouw alle secties open

Ruxolitinib

Jakavi

Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of patients with GvHD aged 12 years and older who have
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten 3.613.500,00
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof Ruxolitinib
Domein Oncologie en Hematologie
Reden van opname Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie Stamceltransplantaties
Uitgebreide indicatie Extension of indication to include treatment of patients with GvHD aged 12 years and older who have inadequate response to corticosteroids or other systemic therapies for Jakavi.
Merknaam Jakavi
Fabrikant Novartis
Werkingsmechanisme JAK tyrosine kinaseremmer
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Tablet
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum A en B ziekenhuizen volgens Hovon echelonering.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Indieningsdatum April 2021
Verwachte registratie Februari 2022
Weesgeneesmiddel Nee
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Na steroïden in de eerste lijn is er nog geen standaard behandeling in de tweede lijn. Diverse middelen worden toegepast in tweede lijn, waaronder ciclosporine, calcineurineremmers, mesenchymale stromale cellen (MSC), etanercept, antithymocyte globuline (ATG), mycofenolzuur, Infliximab, rituximab, ruxolitinib et cetera.
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing REACH1 studie (fase 2 studie met ruxolitinib bij steroïd-refractaire aGvHD) heeft het primaire eindpunt bereikt.
Toedieningsfrequentie 2 maal per dag
Dosis per toediening 5-10mg
Bronnen Fabrikant op basis van: http://www.hovon.nl/upload/File/werkgr_stamcel/GvHD%20richtlijn%20definitief.pdf https://www.ascopost.com/issues/june-10-2019/ruxolitinib-approved-for-acute-graft-vs-host-disease/ https://investor.incyte.com/news-releases/news-release-details/results-reach1-study-ruxolitinib-jakafir-treatment-acute-graft https://www.nature.com/articles/s41409-019-0526-0"

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

100 - 120

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Fabrikant op basis van de EBMT database.
Aanvullende opmerkingen Jaarlijks worden in Nederland circa 600 allogene stamceltransplantaties uitgevoerd. In naar schatting de helft van de gevallen (=300) treedt enige vorm van Graft-versus-Host-ziekte op welke behandeld wordt met steroïden. Hiervan is naar schatting 50% steroïd refractair, wat maakt dat jaarlijks in totaal 150 patiënten theoretisch in aanmerking zouden komen voor behandeling met ruxolitinib. Daar er ook andere behandelstrategieën zijn, zal dit uitkomen op ongeveer 100-120 patiënten per jaar.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 21.700,00 - 44.000,00
Bronnen Berekend op basis van de lijstprijs (AIP juli 2019).
Aanvullende opmerkingen Behandelduur loopt sterk uiteen en varieert van enkele dagen tot enkele jaren. Totale kosten voor een heel jaar op basis van 10mg per dosering: €118,89 per patiënt per dag x 365dagen = €43.349,85. Gezien ook 5mg kan worden gegeven zullen de daadwerkelijke kosten zich bevinden tussen de €21.700-€44.000.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

3.613.500,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Off-label gebruik Ja
Aanvullende opmerkingen Jakavi wordt in de praktijk reeds off-label toegepast voor behandeling van steroïd-refractaire Graft-versus-host-ziekte en is hiervoor al opgenomen in de Hovon richtlijnen.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee
Bronnen Fabrikant.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.