Vouw alle secties open

Sarizotan

Uitgebreide indicatie Rett syndrome with respiratory symptoms
Therapeutische waarde Geen oordeel
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Sarizotan
Domein Longziekten algemeen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Long, overig
Uitgebreide indicatie Rett syndrome with respiratory symptoms
Fabrikant Newron
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Capsule
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen A serotonin (5-HT)1A receptor agonist and a partial agonist/antagonist at D2 receptor.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Indieningsdatum 2019
Verwachte registratie 2020
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties geen
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening 2 - 10 mg
Bronnen NCT02790034

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 250

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen De Nederlandse Rett Syndroom Vereniging (NRSV)
Aanvullende opmerkingen Het Rett syndroom heeft een incidentie van 1 op de 10.000 tot 23.000 geboren meisjes, het is extreem zeldzaam bij jongens. Het is beschreven bij alle rassen en etnische groepen. In Nederland zijn op dit moment ruim 250 meisjes met het Rett syndroom bekend.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.