Sarizotan

Uitgebreide indicatie	Rett syndrome with respiratory symptoms
Therapeutische waarde	Geen oordeel
Registratiefase	Geen registratie verwacht

Product

Werkzame stof	Sarizotan
Domein	Longziekten algemeen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Long, overig
Uitgebreide indicatie	Rett syndrome with respiratory symptoms
Fabrikant	Newron
Werkingsmechanisme	Receptoragonist
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Capsule
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen	Sarizotan is een serotonine (5-HT)1A receptor agonist en een partial agonist/antagonist van de D2 receptor. De ademhalingsregulatiestoornissen bij Rett syndroom worden gerelateerd aan functionele/neurotransmitter stoornissen in de (hersenstam)kernen die de ademhaling aansturen.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Geen registratie verwacht
Aanvullende opmerkingen	Klinische studies stopgezet

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	geen
Therapeutische waarde	Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Dosis per toediening	2 - 10 mg
Bronnen	NCT02790034

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	150 - 175 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	De Nederlandse Rett Syndroom Vereniging (NRSV)
Aanvullende opmerkingen	Het Rett syndroom heeft een incidentie van 1 op de 10.000 tot 23.000 geboren meisjes, het is extreem zeldzaam bij jongens. In Nederland zijn op dit moment ruim 250 meisjes met het Rett syndroom bekend. Ongeveer 60%-70% van deze patiënten heeft last van ademhalingsstoornissen (150-175).

Patiëntvolume

150 - 175

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

De Nederlandse Rett Syndroom Vereniging (NRSV)

Aanvullende opmerkingen

Het Rett syndroom heeft een incidentie van 1 op de 10.000 tot 23.000 geboren meisjes, het is extreem zeldzaam bij jongens. In Nederland zijn op dit moment ruim 250 meisjes met het Rett syndroom bekend. Ongeveer 60%-70% van deze patiënten heeft last van ademhalingsstoornissen (150-175).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.