Uitgebreide indicatie

Generalized Myasthenia

Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Totale kosten

16.423.875,00

Registratiefase

Klinische studies

Product

Werkzame stof

Satralizumab

Domein

Neurologische aandoeningen

Reden van opname

Indicatieuitbreiding

Hoofdindicatie

Spierziekten, overig

Uitgebreide indicatie

Generalized Myasthenia

Merknaam

Enspryng

Fabrikant

Roche

Werkingsmechanisme

Receptorantagonist

Toedieningsweg

Subcutaan

Toedieningsvorm

Injectie

Bekostigingskader

Intramuraal (MSZ)

Aanvullende opmerkingen
Humanised IgG2 monoclonal antibody against the human interleukin-6 receptor (IL-6R). Dit geneesmiddel behoort tot de productgroep van parenterale immunomodulantia, evenals de tnf-alfaremmers, die reeds zijn overgeheveld. Om die reden behoort dit geneesmiddel bekostigd te worden vanuit de Medisch Specialistische Zorg.

Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Type traject

Normaal traject

ATMP

Nee

Indieningsdatum

2023

Verwachte registratie

2024

Weesgeneesmiddel

Nee

Registratiefase

Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties

Cholinesterase remmers, corticosteroïden, immuunsuppressiva, intraveneuze immunoglobulines, bloodplasma transfer, rituximab, eculizumab.

Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

De studie is nog niet afgerond. Dit geneesmiddel kan evenals de andere "derdelijns medicatie" voor deze indicatie een plaats krijgen bij patiënten die geen stabiliteit bereiken op de standaard medicatie prednisolon en/of azathioprine/mycophenolaat/ciclo. Op dit moment worden er veel nieuwe geneesmiddelen voor deze indicatie op de markt verwacht. De toedieningsfrequentie van 1 maal per 4 weken is een mogelijk voordeel.

Toedieningsfrequentie

1 maal per 4 weken

Bronnen
NCT04963270
Aanvullende opmerkingen
Participants will receive Satralizumab at Weeks 0, 2, 4, and Q4W thereafter.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

150 - 300

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Lancet Neurol 2022; 21: 176–88: Epidemiology, diagnostics, and biomarkers of autoimmune neuromuscular junction disorders (1); Expert opinie (2);
Aanvullende opmerkingen
De incidentie van MG is duidelijk toegenomen. Op dit moment ligt de prevalentie op 167 per miljoen wereldwijd. In Nederland wordt op dit moment uitgegaan van een prevalentie van 3.000, weliswaar alle vormen, maar met als grootste groep AChR MG (2). Dit geneesmiddel kan evenals de andere "derdelijns medicatie" voor deze indicatie een plaats krijgen bij patiënten die geen stabiliteit bereiken op de standaard medicatie prednisolon en/of azathioprine/mycophenolaat/ciclo. Geschat wordt dat bij 10-20% van de behandelde patiënten problemen zijn met chronische stabiliteit, dat zijn zo’n 150-300 patiënten. Het is nog niet in te schatten hoeveel van deze patiënten in aanmerking komen voor dit geneesmiddel.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten

72.995,00

Bronnen
Fabrikant
Aanvullende opmerkingen
De Nederlandse lijstprijs van één behandeling satralizumab met een 120mg voor gevulde spuit wordt € 5.615. Per jaar worden 13 spuiten verbruikt per patiënt.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

16.423.875,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.