Sebelipase alfa

Uitgebreide indicatie	KANUMA is geïndiceerd voor langdurige enzymvervangende therapie (ERT) bij patiënten van alle leeftijden met lysosomale zure lipase (LAL)-deficiëntie.
Therapeutische waarde	Mogelijke meerwaarde
Totale kosten	123.757.500,00

Product

Werkzame stof	Sebelipase alfa
Domein	Stofwisseling en Endocrinologie
Hoofdindicatie	Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie	KANUMA is geïndiceerd voor langdurige enzymvervangende therapie (ERT) bij patiënten van alle leeftijden met lysosomale zure lipase (LAL)-deficiëntie.
Merknaam	Kanuma
Fabrikant	Alexion
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	Sebelipase alfa is recombinant zure lipase en werkt als een enzymvervangende therapie. De verwachting is dat het een meerwaarde heeft t.o.v. supportive care, met name bij kinderen. Extreem zeldzame aandoening. Risico: kosten en uitbreiding naar mildere vormen.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Verwachte registratie	Augustus 2015
Weesgeneesmiddel	Ja
Aanvullende opmerkingen	Geregistreerd in augustus 2015, nog niet beschikbaar op de Nederlandse markt.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Geen behandelalternatieven.
Therapeutische waarde	Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Effectiviteit alleen voor de infantiele vorm op een hard klinisch eindpunt vastgesteld (overleving). Er bestaat risico op uitbreiding naar mildere vormen, waarbij nog geen overtuigend bewijs is op harde klinische eindpunten.
Behandelduur	doorlopend
Toedieningsfrequentie	1 maal per week
Dosis per toediening	1-3 mg/kg
Aanvullende opmerkingen	1 mg/kg om de week tot 3 mg/kg iedere week.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	10 - 425 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Aanvullende opmerkingen	Prevalentie van milde LALD is geschat op 1:40.000. In potentie zijn er dus vele patiënten in Nederland.

Patiëntvolume

10 - 425

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Aanvullende opmerkingen

Prevalentie van milde LALD is geschat op 1:40.000. In potentie zijn er dus vele patiënten in Nederland.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	280.000,00 - 858.000,00
Aanvullende opmerkingen	Meerkosten, omdat er geen (alternatieve) medicamenteuze behandeling is en huidige standaardbehandeling supportive care is. Kind 6 kg ernstige vorm: €572.000 pppj; kind 20 kg milde vorm: €286.000 pppj; volwassene 60 kg milde vorm €858.000 pppj. Totaal 2 tot 5 miljoen per jaar.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	123.757.500,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

123.757.500,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.