Sebetralstat

Uitgebreide indicatie	Indicated for the treatment of patient-recognised Hereditary Angioedema attacks in adults and pedriatic patients 12 years and older
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Sebetralstat
Domein	Chronische immuunziekten
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Chronische immuunziekten, overig
Uitgebreide indicatie	Indicated for the treatment of patient-recognised Hereditary Angioedema attacks in adults and pedriatic patients 12 years and older
Fabrikant	Kalvista
Werkingsmechanisme	Enzymremmer
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Filmomhulde tablet
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Expertisecentrum	Amsterdam UMC, location AMC, Amsterdam
Aanvullende opmerkingen	Sebetralstat will be the first oral on demand treatment for HAE and is currently in PhIII.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
Bijzonderheid	Nieuwe toedieningsvorm
ATMP	Nee
Indieningsdatum	Juni 2024
Verwachte registratie	Juni 2025
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Bradykinin B2 receptor antagonist Firazyr C1 esterase inhibitor Berinert C1 esterase inhibitor Ruconest
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Behandelduur	levenslang
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Dosis per toediening	600 mg
Bronnen	Aygoren-Pursun E, Zanichelli A, Cohn DM, et al. An investigational oral plasma kallikrein inhibitor for on-demand treatment of hereditary angioedema: a two-part, randomised, double-blind, placebo-controlled, crossover phase 2 trial. Lancet. Feb 11 2023;401(10375):458-469. doi:10.1016/S0140-6736(22)02406-0
Aanvullende opmerkingen	on demand treatment of acute attacks

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 340 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	https://www.worldometers.info/world-population/netherlands-population/ Ghazi A, Grant JA. Hereditary angioedema: epidemiology, management, and role of icatibant. Biologics. 2013;7:103-13. doi:10.2147/BTT.S27566
Aanvullende opmerkingen	Hereditair angio-oedeem heeft een prevalentie van 1 op de 50.000. Dit zou betekenen dat er maximaal 350 patiënten in Nederland in aanmerking komen voor deze behandeling. Het zal met name ingezet worden ter preventie. Dat maakt dat het patiëntaantal mogelijk lager gaat zijn.

Patiëntvolume

< 340

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

https://www.worldometers.info/world-population/netherlands-population/

Ghazi A, Grant JA. Hereditary angioedema: epidemiology, management, and role of icatibant. Biologics. 2013;7:103-13. doi:10.2147/BTT.S27566

Aanvullende opmerkingen

Hereditair angio-oedeem heeft een prevalentie van 1 op de 50.000. Dit zou betekenen dat er maximaal 350 patiënten in Nederland in aanmerking komen voor deze behandeling. Het zal met name ingezet worden ter preventie. Dat maakt dat het patiëntaantal mogelijk lager gaat zijn.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Aanvullende opmerkingen	No information available yet

Mogelijke totale kosten per jaar

Aanvullende opmerkingen	No information available yet

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.