Expand all sections

Sepiapterin

Extended indication Fenylketonurie
Therapeutic value No estimate possible yet
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Sepiapterin
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Metabolic diseases
Extended indication Fenylketonurie
Manufacturer PTC
Portfolio holder PTC
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Powder for oral solution
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional remarks PTC923 (formerly CNSA-001), an oral formulation of sepiapterin, a natural precursor of intracellular tetrahydrobiopterin (BH4)

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP Yes
Submission date 2024
Expected Registration October 2025
Registration phase Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options Sapropterine.
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation De fase 2 studie is gepubliceerd. De fase 3 nog niet. Er is vooralsnog geen reden om aan te nemen dat er een meerwaarde is ten opzichte van sapropterine HCL. Voor volwassenen is het handhaven van lage Phe spiegels en daarmee indicatie voor behandeling met deze middelen een internationaal punt van discussie.
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration 60mg/kg
References NCT03712124; Bratkovic D, Margvelashvili L, Tchan MC, Nisbet J, Smith N. PTC923 (sepiapterin) lowers elevated blood phenylalanine in subjects with phenylketonuria: a phase 2 randomized, multi-center, three-period crossover, open-label, active controlled, all-comers study. Metabolism. 2022 Mar;128:155116

Expected patient volume per year

Patient volume

10 - 15

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References RIVM (1);
Additional remarks De prevalente populatie PKU in Nederland is rond de 700-800 (volwassenen en kinderen). Slechts een gedeelte is responsief. Tevens wordt niet bij alle responsieve patiënten inzet van deze geneesmiddelen nodig geacht. Het maximaal volume in de eerste 3 jaar wordt geschat op het equivalente aantal dat nu sapropterine gebruikt. PKU komt in Nederland bij 1 op de 18.000 pasgeborenen voor (1). Dat wil zeggen dat er per jaar ongeveer 10 tot 15 kinderen met PKU geboren worden.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.