Vouw alle secties open

Sepiapterin

Uitgebreide indicatie Fenylketonurie
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Sepiapterin
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie Fenylketonurie
Fabrikant PTC
Portfoliohouder PTC
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Poeder voor drank
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen PTC923 (formerly CNSA-001), an oral formulation of sepiapterin, a natural precursor of intracellular tetrahydrobiopterin (BH4)

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Ja
Indieningsdatum 2024
Verwachte registratie Oktober 2025
Registratiefase Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Sapropterine.
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing De fase 2 studie is gepubliceerd. De fase 3 nog niet. Er is vooralsnog geen reden om aan te nemen dat er een meerwaarde is ten opzichte van sapropterine HCL. Voor volwassenen is het handhaven van lage Phe spiegels en daarmee indicatie voor behandeling met deze middelen een internationaal punt van discussie.
Behandelduur doorlopend
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening 60mg/kg
Bronnen NCT03712124; Bratkovic D, Margvelashvili L, Tchan MC, Nisbet J, Smith N. PTC923 (sepiapterin) lowers elevated blood phenylalanine in subjects with phenylketonuria: a phase 2 randomized, multi-center, three-period crossover, open-label, active controlled, all-comers study. Metabolism. 2022 Mar;128:155116

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

10 - 15

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen RIVM (1);
Aanvullende opmerkingen De prevalente populatie PKU in Nederland is rond de 700-800 (volwassenen en kinderen). Slechts een gedeelte is responsief. Tevens wordt niet bij alle responsieve patiënten inzet van deze geneesmiddelen nodig geacht. Het maximaal volume in de eerste 3 jaar wordt geschat op het equivalente aantal dat nu sapropterine gebruikt. PKU komt in Nederland bij 1 op de 18.000 pasgeborenen voor (1). Dat wil zeggen dat er per jaar ongeveer 10 tot 15 kinderen met PKU geboren worden.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.