Setmelanotide

Uitgebreide indicatie	Rare genetic obesity disorders including pro-opiomelanocortin (POMC) deficiency, LepR deficiency, Bardet-Biedl syndrome, Prader-Willi syndrome and Alstrom syndrome.
Therapeutische waarde	Geen oordeel
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Setmelanotide
Domein	Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	Stofwisseling en Endocrinologie, overig
Uitgebreide indicatie	Rare genetic obesity disorders including pro-opiomelanocortin (POMC) deficiency, LepR deficiency, Bardet-Biedl syndrome, Prader-Willi syndrome and Alstrom syndrome.
Fabrikant	Rhythm
Werkingsmechanisme	Receptoragonist
Toedieningsweg	Subcutaan
Toedieningsvorm	Injectie
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen	First-in-class small-peptide, melanocortin-4 receptor (MC4R) agonist.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Indieningsdatum	2020
Verwachte registratie	2021
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Klinische studies

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde	Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	In de studies zijn de primaire eindpunten behaald. Op dit moment is er nog niets te zeggen over de mogelijke therapeutische waarde.
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Dosis per toediening	3 mg
Bronnen	NCT02896192,NCT03746522, NCT03287960, NCT03651765, NCT03013543.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 750 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Alström heeft een prevalentie van 1-9 op de 1.000.000, een geschat aantal van 50 patiënten in Nederland. De gemiddelde overleving van een patiënt is 40 jaar. Als er uitgegaan wordt van 4/1.000.000 en de overleving de helft is van het gemiddelde. Ongeveer de helft van deze patiënten heeft overgewicht: 1/1.000.000. Dit leidt tot 17 Alström patiënten die mogelijk in aanmerking komen in Nederland. Voor Bardet-Biedl geldt ongeveer dezelfde redenering, dit komt neer op 50 patiënten in Nederland. Prader Willie heeft een prevalentie van 1 op de 25.000. Dit komt neer op 600 mogelijke patiënten in Nederland. De prevalentie van Leptine receptor deficiëntie is 1 op de 1.000.000. Ongeveer 17 patiënten in totaal. Dit geldt ook voor pro-opiomelanocortin (POMC) deficiency: 17 patiënten. Dit zal leiden tot een patiëntvolume van maximaal 750 patiënten in Nederland. Afhankelijk van de therapeutische waarde zal een deel van deze patiëntpopulatie hiervoor in aanmerking komen. Vooralsnog lijkt het grootste effect namelijk te verwachten in de LEPR en POMC groep. Het is mogelijk dat andere indicaties afvallen.

Patiëntvolume

< 750

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Alström heeft een prevalentie van 1-9 op de 1.000.000, een geschat aantal van 50 patiënten in Nederland. De gemiddelde overleving van een patiënt is 40 jaar. Als er uitgegaan wordt van 4/1.000.000 en de overleving de helft is van het gemiddelde. Ongeveer de helft van deze patiënten heeft overgewicht: 1/1.000.000. Dit leidt tot 17 Alström patiënten die mogelijk in aanmerking komen in Nederland. Voor Bardet-Biedl geldt ongeveer dezelfde redenering, dit komt neer op 50 patiënten in Nederland. Prader Willie heeft een prevalentie van 1 op de 25.000. Dit komt neer op 600 mogelijke patiënten in Nederland. De prevalentie van Leptine receptor deficiëntie is 1 op de 1.000.000. Ongeveer 17 patiënten in totaal. Dit geldt ook voor pro-opiomelanocortin (POMC) deficiency: 17 patiënten. Dit zal leiden tot een patiëntvolume van maximaal 750 patiënten in Nederland. Afhankelijk van de therapeutische waarde zal een deel van deze patiëntpopulatie hiervoor in aanmerking komen. Vooralsnog lijkt het grootste effect namelijk te verwachten in de LEPR en POMC groep. Het is mogelijk dat andere indicaties afvallen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee
Bronnen	Clinicaltrials.gov, AdisInsight

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.