Vouw alle secties open

Sodium phenylbutyrate / tauroursodeoxycholic acid

Uitgebreide indicatie Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS).
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof Sodium phenylbutyrate / tauroursodeoxycholic acid
Domein Neurologische aandoeningen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie ALS
Uitgebreide indicatie Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS).
Fabrikant Amylyx
Toedieningsweg Oraal
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen Fenylbutyraat en tauroursodeoxycholic zuur gaan cel sterfte van zenuwcellen tegen.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Indieningsdatum Januari 2022
Verwachte registratie April 2023
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Riluzol
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing De fase 2 studie laat positieve resultaten in het functioneren zien ten opzichte van placebo (1). Er is een grote fase 3-studie (n=600) gestart eind 2021 (2). Deze internationale studie zal meer duidelijkheid moeten geven over therapeutische waarde en plaats in de behandeling (3).
Toedieningsfrequentie 2 maal per dag
Bronnen Paganoni et al., (2021) N Engl J Med 2020; 383:919-930 (Fase 2, NCT03127514) (1); PHOENIX studie-opzet (Fase 3, NCT05021536) (2); Expert opinie (3)

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

1.500

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Stichting ALS Nederland
Aanvullende opmerkingen In Nederland leven gemiddeld 1.500 mensen met ALS. Mogelijk komt een deel hiervan in aanmerking voor deze behandeling. Momenteel is er nog te weinig bekend over de therapeutische waarde en de plaats van het middel in de behandeling bij dit indicatiegebied om een betere inschatting te kunnen maken. Jaarlijks komen er ±500 bij en overlijden er ±500, waardoor het aantal stabiel blijft.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Aanvullende opmerkingen Er is op dit moment nog niets bekend over de kosten of het prijsbeleid van AMX-0035. Het middel is nog nergens op de markt toegelaten. Een registratie-aanvraag is in het derde kwartaal van 2021 ingediend bij Health Canada en indiening van de aanvraag bij de FDA wordt voor eind 2021 verwacht. Gezien de klinische data tot dusver, mag worden verwacht dat het middel na toelating en vergoeding als ‘standard of care’ bij een groot deel van de patiënten met ALS zal worden ingezet. Gezien de beperkte omvang van deze populatie zal dit naar verwachting niet veel meer dan ±1.000 patiënten betreffen.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.