Somapacitan

Uitgebreide indicatie	Growth hormone deficiency in adults and pre-pubertal children
Therapeutische waarde	Geen oordeel
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Somapacitan
Domein	Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Hormonale aandoeningen
Uitgebreide indicatie	Growth hormone deficiency in adults and pre-pubertal children
Fabrikant	Novo Nordisk
Werkingsmechanisme	Receptoragonist
Toedieningsweg	Subcutaan
Toedieningsvorm	Injectie
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	Somatotropin receptor agonists

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
Indieningsdatum	September 2019
Verwachte registratie	Oktober 2020
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	somatropine, in de toekomst TransCon Growth Hormone
Therapeutische waarde	Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Voordeel aan dit geneesmiddel is de wekelijkse toedieningsfrequentie ten opzichte van de huidige behandelopties, die dagelijks toegediend moeten worden. TransCon Growth Hormone zal tevens binnenkort op de markt komen en een wekelijkse toedieningsfrequentie hebben. Het bijwerkingsprofiel van deze twee middelen kan wel verschillen.
Toedieningsfrequentie	1 maal per week
Bronnen	NCT03811535, NCT02229851, NCT02382939

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 5.000 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Gezondheidsplein; Landelijke Registratie Groeihormoon (LRG)
Aanvullende opmerkingen	Kinderen met groeihormoondeficiëntie worden altijd behandeld, anders groeien ze niet of extreem slecht, dus bij de kinderen zal er geen sprake zijn van meer groeihormoongebruik indien er een lang-werkend groeihormoon beschikbaar komt. Vele kinderen met groeihormoondeficiëntie krijgen nu elke dag een injectie gedurende hun gehele jeugd, vaak vanaf zeer jonge leeftijd. De verwachting is dat veel ouders van kinderen met groeihormoondeficiëntie zullen kiezen voor een lang-werkend groeihormoon indien voldoende is bewezen dat het effectief en veilig is. Het totale aantal kinderen met groeihormoon behandeling, o.b.v. indicaties groeihormoondeficiëntie, Turner syndroom, nierinsufficientie en SGA(Small for Gestational Age) bedraagt stabiel ongeveer 2350. Het aantal kinderen dat een groeihormoon ontvangt op basis van de indicatie groeihormoondeficientie is 1150 en is al jarenlang stabiel. Voor de behandeling van groeihormoondeficientie bij volwassenen is geen landelijke registratie. Op basis van Vektis data zien wij dat Somatropine op jaarbasis bij groeihormoondeficiëntie bij zo'n 5000 personen wordt voorgeschreven (volwassenen en kinderen). Een deel van de kinderen en volwassen zal uiteindelijk in aanmerking komen voor deze behandeling.

Patiëntvolume

< 5.000

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Gezondheidsplein; Landelijke Registratie Groeihormoon (LRG)

Aanvullende opmerkingen

Kinderen met groeihormoondeficiëntie worden altijd behandeld, anders groeien ze niet of extreem slecht, dus bij de kinderen zal er geen sprake zijn van meer groeihormoongebruik indien er een lang-werkend groeihormoon beschikbaar komt. Vele kinderen met groeihormoondeficiëntie krijgen nu elke dag een injectie gedurende hun gehele jeugd, vaak vanaf zeer jonge leeftijd. De verwachting is dat veel ouders van kinderen met groeihormoondeficiëntie zullen kiezen voor een lang-werkend groeihormoon indien voldoende is bewezen dat het effectief en veilig is. Het totale aantal kinderen met groeihormoon behandeling, o.b.v. indicaties groeihormoondeficiëntie, Turner syndroom, nierinsufficientie en SGA(Small for Gestational Age) bedraagt stabiel ongeveer 2350. Het aantal kinderen dat een groeihormoon ontvangt op basis van de indicatie groeihormoondeficientie is 1150 en is al jarenlang stabiel. Voor de behandeling van groeihormoondeficientie bij volwassenen is geen landelijke registratie. Op basis van Vektis data zien wij dat Somatropine op jaarbasis bij groeihormoondeficiëntie bij zo'n 5000 personen wordt voorgeschreven (volwassenen en kinderen). Een deel van de kinderen en volwassen zal uiteindelijk in aanmerking komen voor deze behandeling.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee
Bronnen	AdisInsight, clinicaltrials.gov

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.