Vouw alle secties open

Somapacitan

Uitgebreide indicatie Growth hormone deficiency in adults and pre-pubertal children
Therapeutische waarde Geen oordeel
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof Somapacitan
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Hormonale aandoeningen
Uitgebreide indicatie Growth hormone deficiency in adults and pre-pubertal children
Fabrikant Novo Nordisk
Werkingsmechanisme Receptoragonist
Toedieningsweg Subcutaan
Toedieningsvorm Injectie
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Somatotropin receptor agonist, het humane GH molecuul is op één aminozuurpositie gewijzigd en geconjugeerd met een vetzuur, waardoor een reversibele binding ontstaat aan albumine. Hiermee wordt de halfwaardetijd verlengd en is wekelijkse subcutane injectie mogelijk (nu nog dagelijkse injecties).

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Indieningsdatum September 2019
Verwachte registratie Februari 2021
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen De fabrikant geeft aan dat registratie waarschijnlijk begin 2021 plaats zal vinden.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Somatropine, in de toekomst TransCon Growth Hormone
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing De verwachting is dat registratie in eerste instantie voor volwassenen zal zijn, aangezien daar inmiddels voldoende data voor registratie zijn. Het voordeel aan dit geneesmiddel is de wekelijkse toedieningsfrequentie ten opzichte van de huidige behandelopties, die dagelijks toegediend moeten worden. Lange termijn effecten zijn echter nog onbekend, met name van de grotere variatie in IGF-1 met vooral hogere piekwaarden is het de vraag of dat nadelig is op langere termijn (bijvoorbeeld bij patiënten met oncologische voorgeschiedenis). TransCon Growth Hormone zal tevens binnenkort op de markt komen en een wekelijkse toedieningsfrequentie hebben. Het bijwerkingsprofiel van deze twee middelen kan wel verschillen.
Toedieningsfrequentie 1 maal per week
Bronnen NCT03811535, NCT02229851, NCT02382939

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 5.000

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Gezondheidsplein; Landelijke Registratie Groeihormoon (LRG); Vektis
Aanvullende opmerkingen Kinderen met groeihormoondeficiëntie worden altijd behandeld, anders groeien ze niet of extreem slecht, dus bij de kinderen zal er geen sprake zijn van meer groeihormoongebruik indien er een lang-werkend groeihormoon beschikbaar komt. Vele kinderen met groeihormoondeficiëntie krijgen nu elke dag een injectie gedurende hun gehele jeugd, vaak vanaf zeer jonge leeftijd. De verwachting is dat veel ouders van kinderen met groeihormoondeficiëntie zullen kiezen voor een lang-werkend groeihormoon indien voldoende is bewezen dat het effectief en veilig is. Het totale aantal kinderen met groeihormoon behandeling, op basis van indicaties groeihormoondeficiëntie, Turner syndroom, nierinsufficientie en SGA(Small for Gestational Age) bedraagt stabiel ongeveer 2.350. Het aantal kinderen dat een groeihormoon ontvangt op basis van de indicatie groeihormoondeficientie is 1.150 en is al jarenlang stabiel. Voor de behandeling van groeihormoondeficientie bij volwassenen is geen landelijke registratie. Op basis van Vektis data is bekend dat somatropine op jaarbasis bij groeihormoondeficiëntie bij zo'n 5.000 personen wordt voorgeschreven (volwassenen en kinderen). Een deel van de kinderen en volwassen zal uiteindelijk in aanmerking komen voor deze behandeling. Het te verwachten gebruik is sterk afhankelijk van prijsstelling en vergoedingsstatus. De verwachting is dat registratie in eerste instantie voor volwassenen gaat zijn, omdat daar inmiddels voldoende data voor registratie zijn. Als registratie bij kinderen rond is zullen waarschijnlijk de kinderen met GH deficiëntie als eerste over gaan. Tegen die tijd komen mogelijk anderen ook met een vorm van langwerkend GH (bijvoorbeeld TransCon).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Off-label gebruik Ja
Indicaties off-label gebruik Kinderen

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee
Bronnen AdisInsight, clinicaltrials.gov

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.