Somatrogon

Uitgebreide indicatie	Somatrogon is indicated for the long-term treatment of children with growth disturbance due to insufficient secretion of growth hormone
Therapeutische waarde	Geen oordeel
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Somatrogon
Domein	Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Hormonale aandoeningen
Uitgebreide indicatie	Somatrogon is indicated for the long-term treatment of children with growth disturbance due to insufficient secretion of growth hormone
Fabrikant	Pfizer
Werkingsmechanisme	Hormonale therapie
Toedieningsweg	Subcutaan
Toedieningsvorm	Injectie
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	Nieuwe moleculaire vorm van humaan groeihormoon. Somatrogon bevat de bestaande aminozuursequentie van hGH en drie kopieën carboxy-terminaal peptide (CTP). Hiermee wordt de halfwaardetijd verlengd en is wekelijkse subcutane injectie mogelijk (nu nog dagelijkse injecties)

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
Indieningsdatum	April 2021
Verwachte registratie	April 2022
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Klinische studies
Aanvullende opmerkingen	Fabrikant verwacht indiening 1e helft 2021 en registratie 1e helft 2022.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Dagelijkse somatropine injecties en in de toekomst TransCon Growth Hormone
Therapeutische waarde	Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Het voordeel van somatrogon is de wekelijkse toedieningsfrequentie ten opzichte van de huidige dagelijkse opties. Er wordt verwacht dat de effectiviteit vergelijkbaar is met de dagelijkse varianten. TransCon Growth Hormone met een wekelijkse toedieningsfrequentie zal ook binnenkort beschikbaar komen voor kinderen. Daarnaast vindt registratie van somapacitan in 2020 plaats. De verwachting is dat somapacitan eerst enkel voor volwassenen beschikbaar zal komen.
Behandelduur	Gemiddeld jaar/jaren
Toedieningsfrequentie	1 maal per week
Dosis per toediening	Startdosering 0.66mg/kg/wk per injectie
Bronnen	"J Endocr Soc. 2020 May 8; 4(Suppl 1): OR10-06. Published online 2020 May 8. doi: 10.1210/jendso/bvaa046.1279"
Aanvullende opmerkingen	De behandelduur komt overeen met de behandelduur van de dagelijkse injecties. Het starten en stoppen van de behandeling wordt beoordeeld door de kinderarts-endocrinoloog.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 1.000 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Gezondheidsplein; Landelijke Registratie Groeihormoon (LRG); CBS
Aanvullende opmerkingen	Kinderen met groeihormoondeficiëntie worden altijd behandeld, anders groeien ze niet of extreem slecht, dus bij de kinderen zal er geen sprake zijn van meer groeihormoongebruik indien er een lang-werkend groeihormoon beschikbaar komt. Vele kinderen met groeihormoondeficiëntie krijgen nu elke dag een injectie gedurende hun gehele jeugd, vaak vanaf zeer jonge leeftijd. De verwachting is dat veel ouders van kinderen met groeihormoondeficiëntie zullen kiezen voor een lang-werkend groeihormoon indien voldoende is bewezen dat het effectief en veilig is. Het totale aantal kinderen met groeihormoon behandeling, op basis van indicaties groeihormoondeficiëntie, Turner syndroom, nierinsufficientie en SGA(Small for Gestational Age) bedraagt stabiel ongeveer 2.350. Het aantal kinderen dat een groeihormoon ontvangt op basis van de indicatie groeihormoondeficientie is 1.150 en is al jarenlang stabiel. Een deel van de kinderen zal uiteindelijk in aanmerking komen voor deze behandeling. Het te verwachten gebruik is sterk afhankelijk van prijsstelling en vergoedingsstatus. Er wordt verwacht dat er uiteindelijk 1.000 kinderen in aanmerking zullen komen voor deze behandeling.

Patiëntvolume

< 1.000

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Gezondheidsplein; Landelijke Registratie Groeihormoon (LRG); CBS

Aanvullende opmerkingen

Kinderen met groeihormoondeficiëntie worden altijd behandeld, anders groeien ze niet of extreem slecht, dus bij de kinderen zal er geen sprake zijn van meer groeihormoongebruik indien er een lang-werkend groeihormoon beschikbaar komt. Vele kinderen met groeihormoondeficiëntie krijgen nu elke dag een injectie gedurende hun gehele jeugd, vaak vanaf zeer jonge leeftijd. De verwachting is dat veel ouders van kinderen met groeihormoondeficiëntie zullen kiezen voor een lang-werkend groeihormoon indien voldoende is bewezen dat het effectief en veilig is. Het totale aantal kinderen met groeihormoon behandeling, op basis van indicaties groeihormoondeficiëntie, Turner syndroom, nierinsufficientie en SGA(Small for Gestational Age) bedraagt stabiel ongeveer 2.350. Het aantal kinderen dat een groeihormoon ontvangt op basis van de indicatie groeihormoondeficientie is 1.150 en is al jarenlang stabiel. Een deel van de kinderen zal uiteindelijk in aanmerking komen voor deze behandeling. Het te verwachten gebruik is sterk afhankelijk van prijsstelling en vergoedingsstatus. Er wordt verwacht dat er uiteindelijk 1.000 kinderen in aanmerking zullen komen voor deze behandeling.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen	Fabrikant
Aanvullende opmerkingen	De prijs wordt (mede) vastgesteld op basis van de therapeutische waarde ten opzichte van andere beschikbare GH therapieën. Hierbij zal rekening worden gehouden met de prijzen van huidige beschikbare GH behandelingen. Langwerkend (wekelijks) GH zal de behandeling van dagelijkse groeihormoon injecties substituren.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.