Sparsentan

Uitgebreide indicatie	IgA-nefropathie (ook wel: ziekte van Berger) Focal Segmental Glomerulosclerosis (nog geen registratie traject aangevraagd)
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Sparsentan
Domein	Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie	IgA-nefropathie (ook wel: ziekte van Berger) Focal Segmental Glomerulosclerosis (nog geen registratie traject aangevraagd)
Fabrikant	Vifor
Werkingsmechanisme	Receptorantagonist
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Tablet
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen	Vifor pharma zal sparsentan vermarkten in Europa. Werkingsmechanisme: Angiotensin type 1 receptor antagonists; Endothelin A receptor antagonists

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
ATMP	Nee
Indieningsdatum	Augustus 2022
Verwachte registratie	Maart 2024
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen	Registratie procedure nog lopend obv PROTECT TRIAL

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Irbesartan
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	In de fase 2 studie werd een significante daling van de proteïnurie en meer part remissies dan met irbesartan waargenomen. De resultaten van de fase 3 studie zijn nog niet bekend. Indien deze resultaten goed zijn zal het de voorkeur boven irbesartan krijgen.
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Dosis per toediening	400 - 800 mg
Bronnen	NCT03493685 (DUPLEX). FSGS NCT03493685, Proteïnurie en glomerulaire nierziekte NCT05003986; ANCA geassocieerde nierziekte NCT05630612.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 153 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	VSOP, NHG
Aanvullende opmerkingen	Het is onduidelijk hoe groot de prevalente groep personen is die hiervoor in aanmerking zou komen. Wel zijn er duidelijke gegevens over de incidentie terug te vinden. Nefrotisch Syndroom (NS) behoort tot de zeldzame aandoeningen (minder dan 5 per 10.000 inwoners). De incidentie bij volwassenen is 3 per 100.000 volwassenen per jaar. Per jaar wordt bij ongeveer 500 volwassenen NS vastgesteld. Bij volwassenen is FSGS (focale segmentale glomerulosclerose) in 25% van de gevallen de oorzaak van NS (dit zou dus gaan om zo'n 125 patiënten). De incidentie van NS bij kinderen is 1,52 per 100.000 kinderen/jaar. In Nederland wordt het NS jaarlijks bij gemiddeld 57 kinderen vastgesteld. Bij kinderen is FSGS (focale segmentale glomerulosclerose) in 9,5% van de gevallen de oorzaak van NS (dit zou dus gaan om zo'n 5 of 6 patiënten). Het is nog de vraag of alleen patiënten met primaire FSGS zijn geïncludeerd. Wij verstaan onder deze groep meestal patiënten met FSGS en een nefrotisch syndroom. De studie includeerde patiënten met een proteïnurie >1g/10mmol creatinine. Dit betekent wel dat de prevalente groep groter wordt. Een studie van Tiebosch et al Kidney Int 1987 toonde een incidentie van negen per miljoen per jaar voor biopt bewezen FSGS met een nefrotisch syndroom of chronische proteïnurie (hoeveelheid niet gedefinieerd). Jaarlijks komen er mogelijk zo'n 153 patiënten in totaal voor deze behandeling in aanmerking op basis van incidentie cijfers. Indien sparsentan ook voor secundaire FSGS patiënten beschikbaar komt zal het patiëntvolume vele malen hoger uitvallen.

Patiëntvolume

< 153

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

VSOP, NHG

Aanvullende opmerkingen

Het is onduidelijk hoe groot de prevalente groep personen is die hiervoor in aanmerking zou komen. Wel zijn er duidelijke gegevens over de incidentie terug te vinden. Nefrotisch Syndroom (NS) behoort tot de zeldzame aandoeningen (minder dan 5 per 10.000 inwoners). De incidentie bij volwassenen is 3 per 100.000 volwassenen per jaar. Per jaar wordt bij ongeveer 500 volwassenen NS vastgesteld. Bij volwassenen is FSGS (focale segmentale glomerulosclerose) in 25% van de gevallen de oorzaak van NS (dit zou dus gaan om zo'n 125 patiënten). De incidentie van NS bij kinderen is 1,52 per 100.000 kinderen/jaar. In Nederland wordt het NS jaarlijks bij gemiddeld 57 kinderen vastgesteld. Bij kinderen is FSGS (focale segmentale glomerulosclerose) in 9,5% van de gevallen de oorzaak van NS (dit zou dus gaan om zo'n 5 of 6 patiënten). Het is nog de vraag of alleen patiënten met primaire FSGS zijn geïncludeerd. Wij verstaan onder deze groep meestal patiënten met FSGS en een nefrotisch syndroom. De studie includeerde patiënten met een proteïnurie >1g/10mmol creatinine. Dit betekent wel dat de prevalente groep groter wordt. Een studie van Tiebosch et al Kidney Int 1987 toonde een incidentie van negen per miljoen per jaar voor biopt bewezen FSGS met een nefrotisch syndroom of chronische proteïnurie (hoeveelheid niet gedefinieerd). Jaarlijks komen er mogelijk zo'n 153 patiënten in totaal voor deze behandeling in aanmerking op basis van incidentie cijfers. Indien sparsentan ook voor secundaire FSGS patiënten beschikbaar komt zal het patiëntvolume vele malen hoger uitvallen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen	Drugs.com
Aanvullende opmerkingen	De kosten voor een oraal tablet van 200mg is ongeveer $10,434 voor een levering van 30 tabletten in de Verenigde Staten. De kosten in de Verenigde Staten liggen over het algemeen hoger voor geneesmiddelen dan in Nederland.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	IgA nephropathy (fase 3),
Bronnen	Adis Insight
Aanvullende opmerkingen	NCT05003986 verwachten data 2025,

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.