Vouw alle secties open

Tafamidis

Vyndaqel

Uitgebreide indicatie Transthyretin cardiomyopathy
Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde
Totale kosten 250.500.000,00
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Tafamidis
Domein Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie Overige medicatie hart-en vaatziekten
Uitgebreide indicatie Transthyretin cardiomyopathy
Merknaam Vyndaqel
Fabrikant Pfizer
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Capsule, zacht
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen Tafamidis is a kinetic stabilizer of TTR that inhibits misfolding and amyloid formation.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Verwachte registratie November 2019
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen Scrip: "ATTR-ACT; met primary endpoint". De fabrikant verwacht registratie in Q4 2019.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties geen
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing effect op sterfte en events
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening 20 mg / 80 mg

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

10 - 5.000

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen https://www.pfizer.com/files/news/TTR-CM-Disease-Backgrounder.pdf
Aanvullende opmerkingen Aantallen zijn lastig in te schatten. Pfizer: "It is currently estimated that there are approximately 800-1,000 diagnosed patients with TTR-CM worldwide, though the actual number of patients with TTR- CM is presently unknown." Uitgaande van 1.000 patiënten wereldwijd is de verwachting dat het in Nederland zal gaan om maximaal 10 patiënten. Echter gezien de verwachte MW en het ontbreken van andere alternatieven is de verwachting dat dit geneesmiddel bij een veel grotere groep ingezet gaat worden (schatting: kan oplopen tot tot 5.000 patiënten).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 90.000,00 - 110.000,00
Bronnen medicijnkosten.nl, GIP-databank
Aanvullende opmerkingen De kosten per capsule van 20 mg betreffen € 385,86 (medicijnkosten.nl). Vergoeding per gebruiker per jaar betreft zo'n €100.000,00 voor de nu al geregistreerde indicatie (GIP-databank). De verwachting is dat de kosten p.p.p.j. voor deze indicatie in dezelfde range komt te liggen.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

250.500.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.