Vouw alle secties open

Tagraxofusp

Elzonris

Uitgebreide indicatie Blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm (BPDCN)
Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof Tagraxofusp
Domein Oncologie en Hematologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Non-hodgkin lymfoom agressief
Uitgebreide indicatie Blastic plasmacytoid dendritic cell neoplasm (BPDCN)
Merknaam Elzonris
Fabrikant Stemline
Werkingsmechanisme Overig
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Recombinant fusie -eiwit bestaande uit de eerste 388 aminozuren van diphtheria toxin (DT388) gefuseerd aan humaan interleukine-3 (IL-3) .

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Versnelde beoordeling
Indieningsdatum Februari 2019
Verwachte registratie Oktober 2019
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Daunorubicine en cytarabine
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing The efficacy of Elzonris was studied in two cohorts of patients in a single-arm clinical trial. The first trial cohort enrolled 13 patients with untreated BPDCN, and seven patients (54%) achieved complete remission (CR) or CR with a skin abnormality not indicative of active disease (CRc). The second cohort included 15 patients with relapsed or refractory BPDCN. One patient achieved CR and one patient achieved CRc.
Behandelduur Gemiddeld 5 dag/dagen
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening 1 dosis
Bronnen HOVON 103; NCT00397579; NCT02113982; FDA
Aanvullende opmerkingen BPDCN is moeilijke subgroep AML die het over het algemeen slecht doet op de standaard behandeling en ondanks (allogene) hematopoietische cel transplantatie vaak recidiveert.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

3 - 10

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen NKR
Aanvullende opmerkingen In 2015-2018 zijn er in totaal 23 diagnoses BPDCN geregistreerd, variërend tussen de 3 en 10 per jaar.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen SmPC Vyxeos; Medicijnkosten.nl
Aanvullende opmerkingen Mogelijk hoge kosten. Voor de huidige behandeling met daunorubicine en cytarabine is de inschatting rond de €80.000 per patiënt per jaar.

Mogelijke totale kosten per jaar

Aanvullende opmerkingen Prijs nog niet bekend

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Acute myeloid leukaemia; Multiple myeloma; Myelodysplastic syndromes; Myeloproliferative disorders
Bronnen Clinicaltrials.gov

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.