Expand all sections

Tezacaftor / ivacaftor

Symkevi

Extended indication Cystische fibrose voor patiënten van 12 jaar of ouder met specifieke mutaties in het CFTR gen
Therapeutic value No judgement
Total cost 84,660,000.00
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Tezacaftor / ivacaftor
Domain Lung diseases
Main indication Cystic fibrosis
Extended indication Cystische fibrose voor patiënten van 12 jaar of ouder met specifieke mutaties in het CFTR gen
Proprietary name Symkevi
Manufacturer Vertex
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Tablet
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional remarks In patienten met F508del mutatie.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Particularity New medicine
Submission date September 2017
Expected Registration August 2018
Orphan drug Yes
Registration phase Registration application pending

Therapeutic value

Current treatment options Orkambi
Therapeutic value No judgement
Dosage per administration 100 mg tezacaftro en 150 mg ivacaftor

Expected patient volume per year

Patient volume

< 498

Market share is generally not included unless otherwise stated.
Additional remarks 1500 personen met CF. Totale aantal patiënten dat jaarlijks voor lumacaftor/ivacaftor in aanmerking komt betreft 498 (BIA Orkambi), dit betreft dan ook het maximale aantal personen die voor tezacaftor / ivacaftor in aanmerking komen.

Expected cost per patient per year

Cost 170,000.00
References Medicijnkosten.nl
Additional remarks Uitgaande van oorspronkelijke kosten Orkambi.

Potential total cost per year

Total cost

84,660,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Cystische fibrose voor patiënten van 6 tot en met 11 jaar met specifieke mutaties in het CFTR gen (verwachting Q4 2019).
References Fabrikant

Other information

There is currently no futher information available.