Tezacaftor / ivacaftor

Stofnaam
Tezacaftor / ivacaftor
Domein
Longziekten algemeen
Hoofdindicatie
Taaislijmziekte
Uitgebreide indicatie
Cystische fibrose voor patiënten van 12 jaar of ouder met specifieke mutaties in het CFTR gen

1. Product

Merknaam
Symkevi
Fabrikant
Vertex
Toedieningsweg
Oraal
Toedieningsvorm
Tablet
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen
In patienten met F508del mutatie.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Bijzonderheid
Nieuw geneesmiddel
Datum indiening
September 2017
Verwachte registratie
Augustus 2018
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Registratieaanvraag in behandeling

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Orkambi
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Behandelduur
Niet gevonden
Dosering per toediening
100 mg tezacaftro en 150 mg ivacaftor

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 498

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Aanvullende opmerkingen
1500 personen met CF. Totale aantal patiënten dat jaarlijks voor lumacaftor/ivacaftor in aanmerking komt betreft 498 (BIA Orkambi), dit betreft dan ook het maximale aantal personen die voor tezacaftor / ivacaftor in aanmerking komen.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
170.000
Bronnen
Medicijnkosten.nl
Aanvullende opmerkingen
Uitgaande van oorspronkelijke kosten Orkambi.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

84.660.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Ja
Indicatieuitbreidingen
Cystische fibrose voor patiënten van 6 tot en met 11 jaar met specifieke mutaties in het CFTR gen (verwachting Q4 2019).
Bronnen
Fabrikant

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.

Scroll naar boven