Vouw alle secties open

Tezacaftor / ivacaftor

Symkevi

Uitgebreide indicatie Symkevi is indicated in a combination regimen with ivacaftor 150 mg tablets for the treatment of pat
Therapeutische waarde Geen oordeel
Totale kosten 23.800.000,00
Registratiefase Geregistreerd

Product

Werkzame stof Tezacaftor / ivacaftor
Domein Longziekten algemeen
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Taaislijmziekte
Uitgebreide indicatie Symkevi is indicated in a combination regimen with ivacaftor 150 mg tablets for the treatment of patients with cystic fibrosis (CF) aged 12 years and older who are homozygous for the F508del mutation or who are heterozygous for the F508del mutation and have one of the following mutations in the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, and 3849+10kbC→T.
Merknaam Symkevi
Fabrikant Vertex
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Tablet
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen In patienten met F508del mutatie.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Indieningsdatum September 2017
Verwachte registratie November 2018
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie juli 2018. Geregistreerd in november 2018.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Geen vergelijkbare behandelopties.
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Dosis per toediening 100 mg tezacaftor en 150 mg ivacaftor

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

140

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Nederlands Cystic Fibrosis Stichting
Aanvullende opmerkingen Symkevis is geïndiceerd voor patiënten van 12 jaar en ouder, met een dubbele F508del-mutatie of één F508del plus één van de volgende 14 mutaties: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, 3849+10kbC→T. In Nederland gaat het om een groep van 140 mensen, naast de groep met een dubbele F508del-mutatie die op dit moment Orkambi gebruikt.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 170.000,00
Bronnen Medicijnkosten.nl
Aanvullende opmerkingen Uitgaande van oorspronkelijke kosten Orkambi.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

23.800.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Cystische fibrose voor patiënten van 6 tot en met 11 jaar met specifieke mutaties in het CFTR gen (verwachting Q4 2019).
Bronnen Fabrikant

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.