Horizonscan geneesmiddelen

Uitgebreide indicatie	Diffuse Large B-Cell Lymphoma (DLBCL): relapse and/or refractory patients, not eligible for SCT (3L).
Therapeutische waarde	Mogelijke meerwaarde
Totale kosten	7.125.000,00

Product

Werkzame stof	Tisagenlecleucel
Domein	Oncologie en Hematologie
Hoofdindicatie	Lymfeklierkanker
Uitgebreide indicatie	Diffuse Large B-Cell Lymphoma (DLBCL): relapse and/or refractory patients, not eligible for SCT (3L).
Merknaam	Kymriah
Fabrikant	Novartis
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum	AMC
Aanvullende opmerkingen	Alleen in centra die goedgekeurd zijn voor het toedienen van CAR-T cellen en een vergunning hebben van het ministerie van Infrastructuur en Milieu voor deze specifieke vector (op dit moment voor tisagenlecleucel alleen het AMC in Amsterdam).

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Versnelde beoordeling
Indieningsdatum	December 2017
Verwachte registratie	Oktober 2018
Weesgeneesmiddel	Ja

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Allogene stamceltransplantatie (als patient een remissie bereikt); blinatumomab; inotuzumab ozogamycin.
Therapeutische waarde	Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Rapport IKNL: Het diffuus grootcellig B-cellymfoom (DLBCL) in Nederland, 2014
Behandelduur	Gemiddeld 1 dag/dagen
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Dosis per toediening	3x10^6 cellen/kg
Bronnen	ASCO and EHA 2017 (abstracts); clinical trial NCT02435849
Aanvullende opmerkingen	Eénmalige infusie van 3x10^6 CTL019 cellen/kg. Bij recidief na eerdere respons kan eventueel een tweede toediening worden gegeven. Het gaat om zwaar voorbehandelde patienten waarvoor in het algemeen geen goede therapeutische opties meer zijn. De therapie is zeer effectief (hoog percentage complete remissies), waarbij een deel van de patienten een langdurige CR kan hebben. Een deel van de patienten krijgt een recidief, bv door verlies van het CD19 antigeen waartegen de CAR T cellen zijn gericht. De behandeling gaat wel gepaard met soms ernstige toxiciteit (cytokine release syndroom, neurotoxiciteit). Mediane behandelduur in de ELIANA trial is nog niet bereikt.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	10 - 20 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Fabrikant
Aanvullende opmerkingen	Fabrikant: Momenteel is er nog weinig ervaring met behandeling van patiënten met ATMP's. Hierdoor is het momenteel niet duidelijk hoe de ATMP's in de dagelijkse praktijk zullen worden ingezet. Realistisch aantal patiënten: onbekend, afhankelijk van studieresultaten en label. Waarschijnlijk zeer klein aantal patiënten. Veld: eind 2017 gaat een studie lopen met een CD19 CAR-T cell van Kite Pharma voor patienten met ALL (kinderen en volwassenen); de verwachting is dat deze studie tot in de tweede helft van 2018 zal lopen en dat daar patienten met deze indicatie in zullen worden geincludeerd. Realistisch aantal patiënten: onbekend, afhankelijk van studieresultaten en label en van lopende andere studies met vergelijkbare CAR T cellen. Waarschijnlijk zeer klein aantal patiënten.

Patiëntvolume

10 - 20

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Fabrikant

Aanvullende opmerkingen

Fabrikant: Momenteel is er nog weinig ervaring met behandeling van patiënten met ATMP's. Hierdoor is het momenteel niet duidelijk hoe de ATMP's in de dagelijkse praktijk zullen worden ingezet. Realistisch aantal patiënten: onbekend, afhankelijk van studieresultaten en label. Waarschijnlijk zeer klein aantal patiënten. Veld: eind 2017 gaat een studie lopen met een CD19 CAR-T cell van Kite Pharma voor patienten met ALL (kinderen en volwassenen); de verwachting is dat deze studie tot in de tweede helft van 2018 zal lopen en dat daar patienten met deze indicatie in zullen worden geincludeerd. Realistisch aantal patiënten: onbekend, afhankelijk van studieresultaten en label en van lopende andere studies met vergelijkbare CAR T cellen. Waarschijnlijk zeer klein aantal patiënten.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	< 475.000,00
Aanvullende opmerkingen	Meerkosten. Kymriah is in the US voor de pALL indictie goedgekeurd. Prijs in de VS vastgesteld op $475.000. Let op, dit zijn alleen de kosten voor het preparaat; hier komen nog kosten bij voor leukaferese, opname voor toediening en opvangen toxiciteit, inclusief toediening andere dure geneesmiddelen als tocilizumab, eventuele IC opname en eventuele langdurige gammaglobuline-suppletie.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	7.125.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

7.125.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.

Tisagenlecleucel