Vouw alle secties open

Tisagenlecleucel-T

Kymriah

Uitgebreide indicatie Paediatric Acute Lymphatic Leukeamia (ALL): relapse and/or refractory patients, not eligible for SCT
Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde
Totale kosten 2.340.000,00
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof Tisagenlecleucel-T
Domein Oncologie en Hematologie
Hoofdindicatie Leukemie
Uitgebreide indicatie Paediatric Acute Lymphatic Leukeamia (ALL): relapse and/or refractory patients, not eligible for SCT (3L).
Merknaam Kymriah
Fabrikant Novartis
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen CAR-T therapie is een nieuwe cellulaire therapie waarbij de T-cellen van de patiënt genetisch worden gemodificeerd. De gemodificeerde CAR-T cellen prolifereren, herkennen de kankercellen beter en elimineren de kankercellen vervolgens.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Versnelde beoordeling
Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
Indieningsdatum December 2017
Verwachte registratie Augustus 2018
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP), PRIME.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Stamceltransplantatie, chemotherapie
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing SKION protocol ALL-11: Treatment study protocol of the Dutch Childhood Oncology Group for children and adolescents (1-19 year) with newly diagnosed acute lymphoblastic leukemia
Behandelduur Gemiddeld 1 dag/dagen
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening 1 dosis
Aanvullende opmerkingen Eénmalige infusie, Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP) gentherapie.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

> 6

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Fabrikant
Aanvullende opmerkingen Fabrikant: Momenteel is er nog weinig ervaring met behandeling van patiënten met ATMP's. Hierdoor is het momenteel niet duidelijk hoe de ATMP's in de dagelijkse praktijk zullen worden ingezet. Realistisch aantal patiënten: onbekend, afhankelijk van studieresultaten en label. Waarschijnlijk zeer klein aantal patiënten, inschatting 6. Veld: uiteindelijk veel meer patienten.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 380.000,00 - 400.000,00
Aanvullende opmerkingen Meerkosten. Kymriah is in the VS voor de pALL indictie goedgekeurd. Prijs in de VS vastgesteld op $475.000. Weergegeven kosten zijn omgerekend naar Amerikaanse prijzen omgerekend naar Euro's. Echter, dit zijn alleen de kosten voor het preparaat; hier komen nog kosten bij voor leukaferese, opname voor toediening en opvangen toxiciteit, inclusief toediening andere dure geneesmiddelen als tocilizumab, eventuele IC opname en eventuele langdurige gammaglobuline-suppletie. In Amerika is er een pay for performance /outcome-based afspraak gemaakt.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

2.340.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Off-label gebruik Nee

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Multiple Myeloma, Non-Hodgkin, adult r/r ALL en adult r/r CLL
Bronnen Fabrikant
Aanvullende opmerkingen Studies zijn in vroege fase en resultaten nog te prematuur.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.