Vouw alle secties open

Tisagenlecleucel-T

Kymriah

Uitgebreide indicatie Behandeling van pediatrische en jongvolwassen patiënten tot de leeftijd van 25 jaar met refractaire
Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde
Totale kosten 3.200.000,00
Registratiefase Geregistreerd

Product

Werkzame stof Tisagenlecleucel-T
Domein Oncologie en Hematologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Leukemie
Uitgebreide indicatie Behandeling van pediatrische en jongvolwassen patiënten tot de leeftijd van 25 jaar met refractaire B-cel acute lymfoblastaire leukemie (ALL), of met een recidief na transplantatie of met een tweede of later recidief van B-cel ALL.
Merknaam Kymriah
Fabrikant Novartis
Werkingsmechanisme CAR-T therapie
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen CAR-T therapie is een nieuwe cellulaire therapie waarbij de T-cellen van de patiënt genetisch worden gemodificeerd. De gemodificeerde CAR-T cellen prolifereren, herkennen de kankercellen beter en elimineren de kankercellen vervolgens.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Versnelde beoordeling
Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
Indieningsdatum December 2017
Verwachte registratie Augustus 2018
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP), PRIME. Positieve CHMP-opinie in juli 2018. Gergistreerd in augustus 2018. lopende sluisprocedure voor de indicaties ALL / DLBCL.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Stamceltransplantatie, chemotherapie
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing SKION protocol ALL-11: Treatment study protocol of the Dutch Childhood Oncology Group for children and adolescents (1-19 year) with newly diagnosed acute lymphoblastic leukemia
Behandelduur Gemiddeld 1 dag/dagen
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening 1 dosis
Aanvullende opmerkingen Eénmalige infusie, Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP) gentherapie.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 10

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Fabrikant; expertopinie; Nederlands Vereniging voor Hematologie
Aanvullende opmerkingen De fabrikant schat in dat er 6 patiënten vin aanmerking komen bij de huidige indicatie. De expert schat in dat dit er ongeveer 10 zullen zijn. De verwachting is dat de indicatie op termijn zal worden uitgebreid wat uiteindelijk kan leiden tot een stijging naar 120 (incidentie ALL 0-14 jaar) tot 200 (incidentie ALL alle leeftijden).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 320.000,00
Bronnen Fabrikant
Aanvullende opmerkingen De lijstprijs is €320.000,00. Er is een sluisprocedure lopende voor de indicaties ALL / DLBCL om te komen tot een financieel arrangement.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

3.200.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Off-label gebruik Nee

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Multiple Myeloma, Non-Hodgkin, adult r/r ALL en adult r/r CLL
Bronnen Fabrikant
Aanvullende opmerkingen Studies zijn in vroege fase en resultaten nog te prematuur.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.