Tofersen

Uitgebreide indicatie	Patients with ALS SOD1 mutation.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Tofersen
Domein	Neurologische aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	ALS
Uitgebreide indicatie	Patients with ALS SOD1 mutation.
Fabrikant	Biogen
Toedieningsweg	Intrathecaal
Toedieningsvorm	Injectie
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	RNA interference; Superoxide dismutase inhibitor.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	December 2022
Verwachte registratie	Februari 2024
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	In 2021 is een early access program gestart door Biogen. In de fase 3 studie werd aangetoond dat zowel de hoeveelheid van het SOD1 eiwit als het niveau neurofilamenten daalt. Op de langere termijn waren er ook klinisch gunstige effecten te meten op longfunctie, spierkracht, mate van beperking (ALSFRS-R) en overleving.
Dosis per toediening	100 mg
Bronnen	NCT02623699(VALOR (Part C)); N Engl J Med. 2022 Sep 22;387(12):1099-1110:
Aanvullende opmerkingen	Patients will receive BIIB067 100mg via IT injection on Days 1, 15, 29, and every 28 days thereafter for up to 2 years.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	> 5 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Stichting ALS Nederland (1) ALS centrum (UMC Utrecht) (2)
Aanvullende opmerkingen	In Nederland leven gemiddeld 1.500 mensen met ALS. Mogelijk komt een deel hiervan in aanmerking voor deze behandeling (1). Jaarlijks komen er ongeveer 500 bij en overlijden er ongeveer 500, waardoor het aantal stabiel blijft (1). De prevalente groep wordt inmiddels behandeld met dit geneesmiddel, van de incidente groep komt jaarlijks 1% in aanmerking voor deze behandeling gezien de specifieke mutatie waar dit geneesmiddel op ingrijpt (2) 500*1% = 5 patiënten per jaar.

Patiëntvolume

> 5

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Stichting ALS Nederland (1)
ALS centrum (UMC Utrecht) (2)

Aanvullende opmerkingen

In Nederland leven gemiddeld 1.500 mensen met ALS. Mogelijk komt een deel hiervan in aanmerking voor deze behandeling (1). Jaarlijks komen er ongeveer 500 bij en overlijden er ongeveer 500, waardoor het aantal stabiel blijft (1). De prevalente groep wordt inmiddels behandeld met dit geneesmiddel, van de incidente groep komt jaarlijks 1% in aanmerking voor deze behandeling gezien de specifieke mutatie waar dit geneesmiddel op ingrijpt (2)
500*1% = 5 patiënten per jaar.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen	https://www.nytimes.com/2023/04/25/business/biogen-fda-als-drug.html#:~:text=An%20A.L.S.%20therapy%20approved%20last%20year%20was%20priced,A.L.S.%20diagnosed%20in%20the%20United%20States%20each%20year.
Aanvullende opmerkingen	€147,852. Dit bedrag is gebaseerd op de prijs in de Verenigde Staten. De prijs in Nederland ligt over het algemeen lager dan de prijzen voor geneesmiddelen in de Verenigde Staten.

Bronnen

https://www.nytimes.com/2023/04/25/business/biogen-fda-als-drug.html#:~:text=An%20A.L.S.%20therapy%20approved%20last%20year%20was%20priced,A.L.S.%20diagnosed%20in%20the%20United%20States%20each%20year.

Aanvullende opmerkingen

€147,852. Dit bedrag is gebaseerd op de prijs in de Verenigde Staten. De prijs in Nederland ligt over het algemeen lager dan de prijzen voor geneesmiddelen in de Verenigde Staten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee
Bronnen	Adisinsght

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.