Tominersen

Uitgebreide indicatie	Huntington's disease
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Tominersen
Domein	Neurologische aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Neurologie, overig
Uitgebreide indicatie	Huntington's disease
Fabrikant	Ionis
Toedieningsweg	Intrathecaal
Toedieningsvorm	Injectie
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	2023
Verwachte registratie	2024
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Er is momenteel geen genezende behandeling, alleen de symptomen kunnen worden bestreden.
Therapeutische waarde	Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Het is nog de vraag of dit geneesmiddel geregistreerd zal worden. In de klinische studies ging de behandelgroep sneller achteruit dan de placebogroep. Het probleem was met name dat de groep met een frequentere dosis meer klachten kreeg. Hierdoor is de studie in 2021 stopgezet. Onderzoek wordt nu weer doorgezet met een lagere dosering.
Toedieningsfrequentie	1 maal per 8 weken
Bronnen	NCT03842969; NCT03761849

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 1.700 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	NHG (1);
Aanvullende opmerkingen	In Nederland zijn ongeveer 1.700 patiënten met Huntington's disease. Per jaar worden er ongeveer 60 patiënten nieuw gediagnosticeerd (1). Indien dit geneesmiddel op de markt komt zal het mogelijk eerst in een subgroep met een lagere ziektelast ingezet worden. Dit zal initieel de te behandelen groep beperken, maar tegelijkertijd aan alle incidente gevallen gegeven worden, mits een lage ziektelast. Dit hoeft op den duur niet te betekenen dat het te behandelen aantal patiënten per jaar lager zal zijn.

Patiëntvolume

< 1.700

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

NHG (1);

Aanvullende opmerkingen

In Nederland zijn ongeveer 1.700 patiënten met Huntington's disease. Per jaar worden er ongeveer 60 patiënten nieuw gediagnosticeerd (1). Indien dit geneesmiddel op de markt komt zal het mogelijk eerst in een subgroep met een lagere ziektelast ingezet worden. Dit zal initieel de te behandelen groep beperken, maar tegelijkertijd aan alle incidente gevallen gegeven worden, mits een lage ziektelast. Dit hoeft op den duur niet te betekenen dat het te behandelen aantal patiënten per jaar lager zal zijn.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.