Treprostinil

Uitgebreide indicatie	Treatment of adults with chronic thromboembolic pulmonary hypertension (CTEPH) who cannot have surgery, and in patients whose CTEPH continues or has come back after surgery.
Therapeutische waarde	Geen oordeel
Totale kosten	4.200.000,00
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Treprostinil
Domein	Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Overige medicatie hart-en vaatziekten
Uitgebreide indicatie	Treatment of adults with chronic thromboembolic pulmonary hypertension (CTEPH) who cannot have surgery, and in patients whose CTEPH continues or has come back after surgery.
Merknaam	Treprostinil SciPharm Sàrl
Fabrikant	SciPharm Sàrl
Werkingsmechanisme	Vasodilator
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Tablet
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen	Treprostinil diethanolamide is een vasodilator, synthetische analoog van prostacycline.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
Bijzonderheid	Nieuwe toedieningsvorm
Indieningsdatum	Maart 2019
Verwachte registratie	April 2020
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen	De fabrikant heeft een eerdere registratieaanvraag in september 2018 teruggetrokken omdat het niet kon voldoen aan de vraag van de EMA om additionele data aan te leveren.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Treprostinil IV (Remodulin)
Therapeutische waarde	Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Treprostinil zal naar verwachting niet veel voorgeschreven worden. Het gebruik zal zich beperken tot tertiaire centra.
Bronnen	United Therapeutics
Aanvullende opmerkingen	De FREEDOM-EV trial heeft de primaire eindpunten gehaald.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 28 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	GIPdatabank
Aanvullende opmerkingen	In 2016 waren er 28 gebruikers van Remodulin.

Patiëntvolume

< 28

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

GIPdatabank

Aanvullende opmerkingen

In 2016 waren er 28 gebruikers van Remodulin.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	150.000,00
Bronnen	GIPdatabank
Aanvullende opmerkingen	In 2016 werd er €150.720 vergoed per gebruiker.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	4.200.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

4.200.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	Systemic sclerosis
Bronnen	EMA; Clinicaltrials.gov
Aanvullende opmerkingen	Orphan designation voor deze indicatie, momenteel bevinden studies zich in fase II.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.