UM171

Uitgebreide indicatie	Patients With Sickle-Cell Disease
Therapeutische waarde	Mogelijk geen plaats in de behandeling
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	UM171
Domein	Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Overige niet-oncologische hematologische medicatie
Uitgebreide indicatie	Patients With Sickle-Cell Disease
Fabrikant	Stem Cell Therapeutics
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
ATMP	Ja
Indieningsdatum	2024
Verwachte registratie	2025
Weesgeneesmiddel	Nee
Registratiefase	Klinische studies

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde	Mogelijk geen plaats in de behandeling Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Dit gaat om ex-vivo geëxpandeerde stamcellen uit navelstrengbloed. Onverwant navelstrengbloed is geen reguliere bron voor stamcellen bij sikkelceltransplantatie. Met de huidige technieken van HAPLO identieke transplantatie lijkt er op dit moment ook geen behoefte aan deze bron van stamcellen.
Bronnen	NCT04594031

Mogelijk geen plaats in de behandeling

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

Dit gaat om ex-vivo geëxpandeerde stamcellen uit navelstrengbloed. Onverwant navelstrengbloed is geen reguliere bron voor stamcellen bij sikkelceltransplantatie. Met de huidige technieken van HAPLO identieke transplantatie lijkt er op dit moment ook geen behoefte aan deze bron van stamcellen.

Bronnen

NCT04594031

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	10 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Cyberpolisikkelcelziekte (1); Expertopinie (2)
Aanvullende opmerkingen	In januari 2007 werd sikkelcelziekte in het hielprikscreeningsprogramma opgenomen. Het totale aantal patiënten met sikkelcelziekte in Nederland wordt geschat op 1.000-1.500; hiervan is twee derde kind (1). De inschatting is dat dit geneesmiddel in Nederland voor maximaal circa 10 patiënten per jaar een optie zou kunnen zijn. Dit ook omdat het gebruik van HAPLO donoren toeneemt (2).

Patiëntvolume

10

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Cyberpolisikkelcelziekte (1); Expertopinie (2)

Aanvullende opmerkingen

In januari 2007 werd sikkelcelziekte in het hielprikscreeningsprogramma opgenomen. Het totale aantal patiënten met sikkelcelziekte in Nederland wordt geschat op 1.000-1.500; hiervan is twee derde kind (1). De inschatting is dat dit geneesmiddel in Nederland voor maximaal circa 10 patiënten per jaar een optie zou kunnen zijn. Dit ook omdat het gebruik van HAPLO donoren toeneemt (2).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.