Valsartan / sacubitril

Uitgebreide indicatie	Extension of indication to include treatment of children and adolescents aged one year or older with chronic heart failure with left ventricular systolic dysfunction.
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde
Registratiefase	Geregistreerd en vergoed

Product

Werkzame stof	Valsartan / sacubitril
Domein	Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname	Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie	Overige medicatie hart-en vaatziekten
Uitgebreide indicatie	Extension of indication to include treatment of children and adolescents aged one year or older with chronic heart failure with left ventricular systolic dysfunction.
Merknaam	Entresto
Fabrikant	Novartis
Toedieningsweg	Oraal
Toedieningsvorm	Granulaat
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen	The CHMP adopted the addition of a new pharmaceutical form associated with two new strengths (Entresto 6mg/6mg and15mg/16mg granules in capsule for opening) and a new indication to include treatment of children and adolescents with heart failure. The CHMP also adopted an extension to the existing indication for Entresto film coated tablets.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Bijzonderheid	Nieuwe toedieningsvorm
ATMP	Nee
Indieningsdatum	Juli 2022
Verwachte registratie	Mei 2023
Weesgeneesmiddel	Nee
Registratiefase	Geregistreerd en vergoed
Aanvullende opmerkingen	Positieve CHMP 30 maart .

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Enalapril
Therapeutische waarde	Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	In het document van de EMA is een daling analoog aan de volwassen studie te zien. Secundaire uitkomsten zijn tevens beter in de groep die behandeld is. Verondersteld wordt dat, omdat deze daling vergelijkbaar is met volwassenen de effectiviteit vergelijkbaar is.
Dosis per toediening	6 mg/6 mg - 15 mg/16 mg
Bronnen	NCT02678312
Aanvullende opmerkingen	Nieuwe toedieningsvorm: 6mg/6mg granules in capsule for opening and15mg/16mg granules in capsule for opening.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	33 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Hypertrophic Cardiomyopathy With Left Ventricular Systolic Dysfunction Insights From the SHaRe Registry. Peter Marstrand. 2020 (1); Expert opinie (2); CBS (3)
Aanvullende opmerkingen	De prevalentie van een linker ventrikel systolische functiestoornis was 3,7% in de algehele populatie (1). Ongeveer één op de 100.000 kinderen heeft de diagnose (2). Er zijn 3,3 miljoen kinderen tot 18 jaar in Nederland. Dit betekent dat er ongeveer 33 kinderen in aanmerking zullen komen.

Patiëntvolume

33

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Hypertrophic Cardiomyopathy With Left Ventricular Systolic Dysfunction Insights From the SHaRe Registry. Peter Marstrand. 2020 (1); Expert opinie (2); CBS (3)

Aanvullende opmerkingen

De prevalentie van een linker ventrikel systolische functiestoornis was 3,7% in de algehele populatie (1). Ongeveer één op de 100.000 kinderen heeft de diagnose (2). Er zijn 3,3 miljoen kinderen tot 18 jaar in Nederland. Dit betekent dat er ongeveer 33 kinderen in aanmerking zullen komen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Aanvullende opmerkingen	Fabrikant geeft aan dat de prijs nog niet bekend is.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.