Vouw alle secties open

Velmanase alfa

Lamzede

Uitgebreide indicatie Enzymvervangende therapie voor de behandeling van niet-neurologische manifestaties bij patiënten met
Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde
Totale kosten 3.000.000,00
Registratiefase Geregistreerd

Product

Werkzame stof Velmanase alfa
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie Enzymvervangende therapie voor de behandeling van niet-neurologische manifestaties bij patiënten met een lichte tot matige vorm van alfamannosidose.
Merknaam Lamzede
Fabrikant Chiesi
Werkingsmechanisme Enzymvervangende therapie
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum Erasmus MC, Rotterdam
Aanvullende opmerkingen Velmanase alfa is recombinant mannosidase en werkt als een enzymvervangende therapie. Verwachte meerwaarde ten opzichte van supportive care. Op dit moment worden studies afgerond. Werkzaamheid nog onduidelijk: fase 3 studie bekijkt effect op 3 minuten trapklimtest en afname oligoschacchariden in urine. Zeer zeldzaam, waarschijnlijk zeer duur. Risico: kosten.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Indieningsdatum November 2016
Verwachte registratie Maart 2018
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen Positieve opinie CHMP januari 2018, inmiddels geregistreerd per maart 2018. Chiesi is per augustus 2018 in onderhandeling met Menzis over de klinische waarde en vergoeding. Per mei 2019 nog niet opgenomen als add-on-geneesmiddel.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Geen, alleen supportive care.
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Alfa mannosidose kenmerkt zich, zoals de meeste lysosomale stapelingsziekten, door een grote variatie in klinische expressie. Er worden ruwweg 3 verschillende fenotypes onderscheiden: Type 1: mild, geen skeletziekte, myopathie, diagnose na 10e jaar; type 2: matig, idem met skeletziekte (als bij MPS), doofheid; type 3: ernstig, met betrokkenheid van centraal zenuwstelsel, psychomotore retardatie, skeletafwijkingen, infecties, vroeg overlijden. Klinische trial uitkomsten zijn nog niet gepubliceerd. Inclusie betreffen patiënten tussen 5 en 35 jaar. Als primair eindpunt is gekozen voor 3 minuten trapklimtest en reductie van oligosacchariden in urine, nadat in een natural history studie aannemelijk is gemaakt dat er een relatie is tussen deze biomarker en kliniek (mobiliteit, longfunctie).
Behandelduur doorlopend
Toedieningsfrequentie 1 maal per week
Dosis per toediening 1 mg/kg
Aanvullende opmerkingen Levenslang, bij effect van behandeling.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

12

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen Meikle et al. JAMA. 1999 Jan 20;281(3):249-54; amamutdb.no
Aanvullende opmerkingen Aantal patiënten is gering. De frequentie van voorkomen wordt geschat op 1 op 500.000. Er is een genotype/fenotype database (amamutdb.no) die een aantal patiënten in Nederland laat zien van 12. Het is niet duidelijk of dit allemaal type 1 of 2 patiënten zijn. Aannemelijk is dat type 3 patiënten niet voor behandeling in aanmerking komen. Er zijn momenteel in Nederland dus max. 12 patiënten die behandeling behoeven, maar waarschijnlijk minder.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 100.000,00 - 400.000,00
Bronnen Fabrikant
Aanvullende opmerkingen Meerkosten; totale kosten van ERT, aangezien er momenteel geen alternatief is. Fabrikant (nov 2017): Prijs is afhankelijk van gewicht en zal in de range liggen van €100.000 -tot €400.000 per patiënt per jaar.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

3.000.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.