Vouw alle secties open

Vestronidase alfa

Mepsevii

Uitgebreide indicatie Mucopolysaccharidosis VII (MPS VII - Sly disease)
Therapeutische waarde Geen oordeel
Totale kosten 700.000,00
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof Vestronidase alfa
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie Mucopolysaccharidosis VII (MPS VII - Sly disease)
Merknaam Mepsevii
Fabrikant Ultragenyx
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel
Indieningsdatum Juni 2017
Verwachte registratie Augustus 2018
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen In US fast track bij FDA

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Supportive care. Er is geen specifieke behandeling voor Sly Disease.
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing MPS VII (ziekte van SLy) is een uiterst zeldzame lysosomale stapelingsziekte veroorzaakt door deficientie van beta-glucuronidase. Hierdoor ontstaat stapeling van glycosaminoglycanen (dermatan- heparan- en chondroitinesulfaat). Een case report met dosering 2 mg/kg laat verbetering zien mbt lever en miltvolume, afname GAG's in urine en mgl longfunctie. Trials: 'In EU, the primary endpoint is the percent reduction in urinary glycosaminoglycans (GAG) excretion after 24 weeks of treatment. The EMA indicated that a trend in improvement in clinical endpoints would also be necessary for approval.'
Behandelduur doorlopend
Toedieningsfrequentie 2 maal per maand
Dosis per toediening 4 mg/kg
Bronnen Fox et al. Mol Genet Metab. 2015 February ; 114(2): 203–208; Specialist Pharmacy Service; clinicaltrials.gov
Aanvullende opmerkingen Toediening om de week.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

2

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Aanvullende opmerkingen Zeer zeldzame aandoening. Wereldwijde geboorteprevalentie is <1:250.000. Aantal patienten in Nederland is zeer laag (2 bekend in ErasmusMC).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 200.000,00 - 500.000,00
Aanvullende opmerkingen Vergelijkbaar met andere enzymtherapieen. Totale kosten van ERT, aangezien er geen alternatief is.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

700.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Off-label gebruik Nee

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.