Vouw alle secties open

Vonicog alfa

Veyvondi

Uitgebreide indicatie Von Willebrand disease
Therapeutische waarde Mogelijke gelijke waarde
Totale kosten 174.250.000,00

Product

Werkzame stof Vonicog alfa
Domein Cardiovasculaire aandoeningen
Hoofdindicatie Bloedstolling
Uitgebreide indicatie Von Willebrand disease
Merknaam Veyvondi
Fabrikant Shire
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum Uitsluitend in geaccrediteerde hemofiliebehandelcentra
Aanvullende opmerkingen Indiening bij de EMA gebaseerd op klinische studies NCT01410227 (VEYVONDI was studied in patients (18 to 64 years), in a multi-center, open label, non-randomized study assessing safety, efficacy and pharmacokinetics, with and without rFVIII) en NCT02283268 (in patients ≥18 years, in a prospective, uncontrolled, international, multi-center, open label, non-randomized study assessing control of hemostasis before, during or after surgical procedures, with or without rFVIII).

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Indieningsdatum Juli 2017
Verwachte registratie Augustus 2018
Weesgeneesmiddel Nee

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Meerdere uit bloedplasma bereidde von Willebrand factor concentraten: bijv: Haemate-P, Wilate, Wilfactin.
Therapeutische waarde

Mogelijke gelijke waarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Er bestaan uit bloedplasma bereide von Willebrand factor producten waar veel ervaring mee is en met dezelfde indicatie en werkzaamheid. Mogelijk heeft dit nieuwe product op eiwitniveau een betere multimeerstructuur, maar het is niet duidelijk of dit leidt tot een klinisch beter effect.
Behandelduur Niet gevonden
Dosis per toediening 20-60 E/kg
Bronnen Clinical trial NCT02606045; Castaman et al. Haematologica May 2013 98: 667-674; Gill et al. Blood. 2015;126(17):2038–46; Heijdra et al. Drugs. 2017 Aug 8. doi: 10.1007/s40265-017-0793-2
Aanvullende opmerkingen Bij bloeding vaak eenmalig. Bij operatieve ingreep afhankelijk van de specifieke ingreep 2x/dag gedurende enkele dagen. In geval van profylactische behandeling ongeveer 2-3 keer per week. Bij ernstige vormen chronische onderhoudsbehandeling; dit is slechts in een zeer klein gedeelte van de patienten.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

50 - 800

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Aanvullende opmerkingen Weinig patienten verwacht. huidige beschikbare middelen zijn effectief en daar is ervaring mee. In acute situaties van bloedingen moet naast Vonicog alfa ook recombinant factor VIII bijgegeven worden bij de eerste dosis. In het plasma product Haemate-P zit al factor VIII; daardoor zal nog geruime tijd dit product de voorkeur hebben uit gebruiksgemak en bovendien voordeliger door geen noodzaak tot een tweeede product dat erbij gegeven moet worden.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 150.000,00 - 670.000,00
Bronnen Medicijnkosten.nl
Aanvullende opmerkingen Waarschijnlijk meerkosten, onder andere door de noodzaak om bij een deel van de patienten en indicaties tevens factor VIII toe te dienen. Daarnaast worden recombinante producten meestal duurder in de markt gezet dan bestaande uit plasma bereide producten. Prijs range berekend via medicijnkosten.nl op basis van profylaxe behandeling van een patient van 70 kg met Wilfactin.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

174.250.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Off-label gebruik Nee

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.