Vonicog alfa

Uitgebreide indicatie	Von Willebrand disease
Therapeutische waarde	Mogelijke gelijke waarde
Totale kosten	20.500.000,00
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Vonicog alfa
Domein	Cardiovasculaire aandoeningen
Hoofdindicatie	Hemostase bevorderende medicatie
Uitgebreide indicatie	Von Willebrand disease
Merknaam	Veyvondi
Fabrikant	Shire
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum	Uitsluitend in geaccrediteerde hemofiliebehandelcentra
Aanvullende opmerkingen	Recombinant Von Willebrand factor

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
Bijzonderheid	Nieuw geneesmiddel
Indieningsdatum	Juli 2017
Verwachte registratie	Augustus 2018
Weesgeneesmiddel	Nee
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen	Aanvraag voor weesgeneesmiddelstatus loopt nog. Indiening bij de EMA gebaseerd op klinische studies NCT01410227 (VEYVONDI was studied in patients (18 to 64 years), in a multi-center, open label, non-randomized study assessing safety, efficacy and pharmacokinetics, with and without rFVIII) en NCT02283268 (in patients ≥18 years, in a prospective, uncontrolled, international, multi-center, open label, non-randomized study assessing control of hemostasis before, during or after surgical procedures, with or without rFVIII).

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Meerdere uit bloedplasma bereidde von Willebrand factor concentraten: bijv: Haemate-P, Wilate, Wilfactin.
Therapeutische waarde	Mogelijke gelijke waarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Er bestaan uit bloedplasma bereide von Willebrand factor producten waar veel ervaring mee is en met dezelfde indicatie en werkzaamheid. Mogelijk heeft dit nieuwe product op eiwitniveau een betere multimeerstructuur, maar het is niet duidelijk of dit leidt tot een klinisch beter effect.
Dosis per toediening	20-60 E/kg
Bronnen	Clinical trial NCT02606045; Castaman et al. Haematologica May 2013 98: 667-674; Gill et al. Blood. 2015;126(17):2038–46; Heijdra et al. Drugs. 2017 Aug 8. doi: 10.1007/s40265-017-0793-2
Aanvullende opmerkingen	Bij bloeding vaak eenmalig. Bij operatieve ingreep afhankelijk van de specifieke ingreep 2x/dag gedurende enkele dagen. In geval van profylactische behandeling ongeveer 2-3 keer per week. Bij ernstige vormen chronische onderhoudsbehandeling; dit is slechts in een zeer klein gedeelte van de patiënten.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	50 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Aanvullende opmerkingen	Weinig patiënten verwacht. huidige beschikbare middelen zijn effectief en daar is ervaring mee. In acute situaties van bloedingen moet naast Vonicog alfa ook recombinant factor VIII bijgegeven worden bij de eerste dosis. In het plasma product Haemate-P zit al factor VIII; daardoor zal nog geruime tijd dit product de voorkeur hebben uit gebruiksgemak en bovendien voordeliger door geen noodzaak tot een tweeede product dat erbij gegeven moet worden.

Patiëntvolume

50

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Aanvullende opmerkingen

Weinig patiënten verwacht. huidige beschikbare middelen zijn effectief en daar is ervaring mee. In acute situaties van bloedingen moet naast Vonicog alfa ook recombinant factor VIII bijgegeven worden bij de eerste dosis. In het plasma product Haemate-P zit al factor VIII; daardoor zal nog geruime tijd dit product de voorkeur hebben uit gebruiksgemak en bovendien voordeliger door geen noodzaak tot een tweeede product dat erbij gegeven moet worden.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	150.000,00 - 670.000,00
Bronnen	Medicijnkosten.nl
Aanvullende opmerkingen	Waarschijnlijk meerkosten, onder andere door de noodzaak om bij een deel van de patiënten en indicaties tevens factor VIII toe te dienen. Daarnaast worden recombinante producten meestal duurder in de markt gezet dan bestaande uit plasma bereide producten. Prijs range berekend via medicijnkosten.nl op basis van profylaxe behandeling van een patiënt van 70 kg met Wilfactin.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	20.500.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

20.500.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Off-label gebruik	Ja
Indicaties off-label gebruik	Mogelijk profylactische behandeling
Bronnen	Fabrikant

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	Kinderindicatie en profylactische behandeling
Bronnen	Fabrikant

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.