Vouw alle secties open

Voretigene neparvovec

Luxturna

Uitgebreide indicatie RPE65-mediated inherited retinal disease (IRD).
Therapeutische waarde Geen oordeel

Product

Werkzame stof Voretigene neparvovec
Domein Neurologische aandoeningen
Hoofdindicatie Oogaandoeningen
Uitgebreide indicatie RPE65-mediated inherited retinal disease (IRD).
Merknaam Luxturna
Fabrikant Spark
Toedieningsweg Intravitreaal
Toedieningsvorm Injectie
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Werkingsmechanisme: Voretigene neparvovec is DNA dat codeert voor een functioneel RPE65 eiwit.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Indieningsdatum September 2017
Verwachte registratie Juli 2018
Weesgeneesmiddel Nee

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Behandelduur Niet gevonden
Aanvullende opmerkingen Eenmalige injectie per oog.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Bronnen EMA
Aanvullende opmerkingen EMA: er zijn twee weesindicaties vastgesteld, samen betreft dat minder dan 4,7 patiënten per 10.000 pesonen. Dat is minder dan 8000 personen in Nederland. Verwachting is dat echte patientenaantal lager ligt en gering is.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten < 1.000.000,00
Bronnen Scrip
Aanvullende opmerkingen Verwachting is dat het meerkosten gaat opleveren. Gaat in Amerika wellicht $1M of meer kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.