Expand all sections

Vutrisiran

Amvuttra

Extended indication

treatment of hereditary transthyretin-mediated amyloidosis (hATTR amyloidosis) in adult patients wit

Therapeutic value

Possible benefit in ease of use
Registration phase

Registered

Product

Active substance

Vutrisiran
Domain

Neurological disorders
Reason of inclusion

New medicine (specialité)
Main indication

Neurological disorders other
Extended indication

treatment of hereditary transthyretin-mediated amyloidosis (hATTR amyloidosis) in adult patients with stage 1 or stage 2 polyneuropathy.
Proprietary name

Amvuttra
Manufacturer

Alnylam
Route of administration

Subcutaneous
Therapeutical formulation

Injection
Budgetting framework

Extramural (GVS)
Additional remarks 
Systemically delivered RNA interference therapy.

Registration

Registration route

Centralised (EMA)
Type of trajectory

Normal trajectory
ATMP

No
Submission date

September 2021
Expected Registration

September 2022
Orphan drug

Yes
Registration phase

Registered
Additional remarks 
Positieve CHMP opinie ontvangen op juli 2022.

Therapeutic value

Current treatment options

Huidige behandelopties zijn: diflunisal, tafamidis en patisiran.
Therapeutic value

Possible benefit in ease of use
Substantiation

Interim resultaten van de fase 3 trial naar 18 maanden laten positieve resultaten zien van dit middel (non-peerreviewed) (1,2) . Indien het middel subcutaan ook geen veiligheidsissues geeft en geregistreerd wordt, wordt verwacht dat dit middel de voorkeur krijgt boven patisiran in verband met toedieningsgemak (3).
Duration of treatment

continuous
Frequency of administration

1 times every 12 weeks
Dosage per administration

25mg
References 
HELOIS-B (Fase 3, NCT04153149) (1); Nieuwsbericht business wire "Alnylam Presents Positive 18-Month Results from HELIOS-A Phase 3 Study of Investigational Vutrisiran in Patients with Transthyretin-Mediated (ATTR) Amyloidosis with Polyneuropathy" 9 aug 2021 (2); Expert opinie (3)
Additional remarks 
Theoretische mogelijkheden van toediening buiten het ziekenhuis geven extra voordelen in gebruiksvriendelijkheid van vutrisiran (subcutaan) ten opzichte van patrisiran (intraveneus) (3).

Expected patient volume per year

Patient volume

45 - 50

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References 
(1) Richtlijn diagnostiek en behandeling van erfelijke ATTR amyloïdose GRaCE; (2) Expertopinie expertisecentrum; (3) Schmidt, H. H., Waddington-Cruz, M., Botteman, M. F., Carter, J. A., Chopra, A. S., Hopps, M., … Amass, L. (2018). Estimating the global prevalence of transthyretin familial amyloid polyneuropathy. Muscle & Nerve, 57(5), 829–837. doi:10.1002/mus.26034
Additional remarks 
hATTR amyloïdose is uiterst zeldzaam. De geschatte incidentie in Nederland is 3 per jaar (100 patiënten in 33 jaar, van 1985 tot 2018), de geschatte prevalentie 3 per miljoen (nu circa 50 onder controle op 17 miljoen mensen)(2) . De literatuur onderbouwd een prevalentie van 45 patiënten (3). De ziekte treft evenveel mannen als vrouwen. De prevalentie in Nederland wordt geschat op 50 patiënten (1).

Expected cost per patient per year

References 
Farmacotherapeutisch kompas
Additional remarks 
De prijs van vutrisiran zal waarschijnlijk even hoog of hoger zijn als die van Onpatto (patisiran): 5ml concentraat voor oplossing voor infusie 2mg/ml €9.297,06.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.