Zilucoplan

Uitgebreide indicatie	Generalized Myasthenia Gravis (in adult patients who are anti-acetylcholine receptor (AChR) antibody positive and require treatment in addition to steroids or non-steroidal immunosuppressants)
Therapeutische waarde	Mogelijk gelijke waarde
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof	Zilucoplan
Domein	Neurologische aandoeningen
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Spierziekten, overig
Uitgebreide indicatie	Generalized Myasthenia Gravis (in adult patients who are anti-acetylcholine receptor (AChR) antibody positive and require treatment in addition to steroids or non-steroidal immunosuppressants)
Fabrikant	UCB
Portfoliohouder	UCB
Toedieningsweg	Subcutaan
Toedieningsvorm	Injectie
Bekostigingskader	Extramuraal (GVS)
Expertisecentrum	LUMC / MUCM+ / AUMC (loc. AMC)
Aanvullende opmerkingen	Mechanism of Action: zilucoplan is a synthetic macrocyclic peptide inhibitor of the terminal complement protein C5, with potential anti-inflammatory and cell protective activities. Upon subcutaneous administration, complement inhibitor zilucoplan binds to a unique site in terminal complement protein C5, which blocks C5 cleavage into C5a and C5b and prevents the C5b-dependent assembly of the membrane-attack complex (MAC). Zilucoplan also inhibits the interaction between C5b and C6, thereby further blocking MAC assembly.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
ATMP	Nee
Indieningsdatum	September 2022
Verwachte registratie	November 2023
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Registratieaanvraag in behandeling

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Cholinesterase inhibitors, corticosteroids, Immunosuppressants, Intravenous, Immunoglobulins, bloodplasma transfer, Rituximab, Eculizumab
Therapeutische waarde	Mogelijk gelijke waarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	De fase 2 studie is afgerond. In vergelijking met placebo laat het geneesmiddel positieve resultaten zien (1). Een fase 3 studie zou verder uitsluitsel moeten geven over de therapeutische waarde van dit geneesmiddel ten opzichte van andere beschikbare geneesmiddelen (2). Op basis van de beschikbare data wordt op dit moment verwacht dat de nieuwe complementremmers ongeveer gelijk zullen presteren aan eculizumab.
Toedieningsfrequentie	1 maal per dag
Dosis per toediening	tbd
Bronnen	Howard JF Jr, Nowak RJ, Wolfe GI, et al. Clinical Effects of the Self-administered Subcutaneous Complement Inhibitor Zilucoplan in Patients With Moderate to Severe Generalized Myasthenia Gravis: Results of a Phase 2 Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Multicenter Clinical Trial. JAMA Neurol. 2020;77(5):582-592. doi:10.1001/jamaneurol.2019.5125, (NCT03315130, fase 2) (1), Studie-opzet fase 3-studie (NCT04115293) (2); NCT03971422)

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	< 240 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	1) Spierziekten Nederland; Meriggioli M; Front Neurol Neurosci. 2009;26:94-108. doi: 10.1159/000212371; 3) Expert opinie
Aanvullende opmerkingen	In Nederland wordt de prevalentie van gegeneraliseerde Myasthenia Gravis (gMG) patiënten geschat op 1 op 10.000 inwoners. Dit komt overeen met 1.750 patiënten uitgaande van 17,5 miljoen inwoners (1). Van de gMG patiënten heeft 85% anti- acetylcholine receptor antilichamen wat neerkomt op 1.488 patiënten (2). Op basis van gebruikersaantallen is de inschatting dat er waarschijnlijk 240 patiënten in aanmerking komen (3). Er rekening mee houdend dat een deel van de patiënten kortdurend met IVIG of plasmaferse behandeld wordt in een acute crisis en niet als onderhoudsbehandeling. Dit is echter nog niet zeker .

Patiëntvolume

< 240

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

1) Spierziekten Nederland; Meriggioli M; Front Neurol Neurosci. 2009;26:94-108. doi: 10.1159/000212371; 3) Expert opinie

Aanvullende opmerkingen

In Nederland wordt de prevalentie van gegeneraliseerde Myasthenia Gravis (gMG) patiënten geschat op 1 op 10.000 inwoners. Dit komt overeen met 1.750 patiënten uitgaande van 17,5 miljoen inwoners (1). Van de gMG patiënten heeft 85% anti- acetylcholine receptor antilichamen wat neerkomt op 1.488 patiënten (2). Op basis van gebruikersaantallen is de inschatting dat er waarschijnlijk 240 patiënten in aanmerking komen (3). Er rekening mee houdend dat een deel van de patiënten kortdurend met IVIG of plasmaferse behandeld wordt in een acute crisis en niet als onderhoudsbehandeling. Dit is echter nog niet zeker .

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen	Fabrikant
Aanvullende opmerkingen	Fabrikant geeft aan dat de prijs nog niet bekend is.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.