Ambrisentan

Extended indication	Extension application to introduce a new strength (2.5 mg film-coated tablet), grouped with an extension of indication to include treatment of PAH in adolescents and children (8 to less than 18 years).
Therapeutic value	Possible equal value
Total cost	1,733,000.00
Registration phase	Registered and reimbursed

Product

Active substance	Ambrisentan
Domain	Lung diseases
Reason of inclusion	Indication extension
Main indication	Lung diseases other
Extended indication	Extension application to introduce a new strength (2.5 mg film-coated tablet), grouped with an extension of indication to include treatment of PAH in adolescents and children (8 to less than 18 years).
Proprietary name	Volibris
Manufacturer	GSK
Mechanism of action	Receptor antagonist
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Tablet
Budgetting framework	Extramural (GVS)

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
ATMP	No
Submission date	2021
Expected Registration	September 2021
Orphan drug	Yes
Registration phase	Registered and reimbursed
Additional remarks	Positieve CHMP opinie juli 2021.

Therapeutic value

Current treatment options	Bosentan
Therapeutic value	Possible equal value
Substantiation	Ambrisentan is al geregistreerd voor pediatrische patiënten voor de 5 en 10 mg sterkte. Bosentan is een vergelijkbaar geneesmiddel dat al uit patent is voor deze indicatie.
Duration of treatment	continuous
Frequency of administration	1 times a day
Dosage per administration	2,5 mg
References	NCT00777920

Expected patient volume per year

Patient volume	< 200 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Douwes JM et al. NTVG 2011(1); CBS-data 2021 (2)
Additional remarks	De incidentie en prevalentie van PAH bij kinderen waren tot voor kort onbekend. Een landelijk, retrospectief epidemiologisch onderzoek van 1991-2005 uitgevoerd door het netwerk voor kinderen met pulmonale hypertensie in Nederland, geeft een incidentie van pediatrische pulmonale hypertensie van 64,0 per miljoen kinderen (0-17 jaar) per jaar (1). In Nederland zijn er in 2021 3,4 miljoen kinderen ( 0 tot 18 jaar) (2), dit betekent dat er ongeveer 200 kinderen in mogelijk in aanmerking komen. Aangezien het geneesmiddel in een andere sterkte al beschikbaar is voor kinderen zal dit naar verwachting niet leiden tot een hoger patiëntvolume.

Patient volume

< 200

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Douwes JM et al. NTVG 2011(1); CBS-data 2021 (2)

Additional remarks

De incidentie en prevalentie van PAH bij kinderen waren tot voor kort onbekend. Een landelijk, retrospectief epidemiologisch onderzoek van 1991-2005 uitgevoerd door het netwerk voor kinderen met pulmonale hypertensie in Nederland, geeft een incidentie van pediatrische pulmonale hypertensie van 64,0 per miljoen kinderen (0-17 jaar) per jaar (1). In Nederland zijn er in 2021 3,4 miljoen kinderen ( 0 tot 18 jaar) (2), dit betekent dat er ongeveer 200 kinderen in mogelijk in aanmerking komen. Aangezien het geneesmiddel in een andere sterkte al beschikbaar is voor kinderen zal dit naar verwachting niet leiden tot een hoger patiëntvolume.

Expected cost per patient per year

Cost	8,665.00
References	medicijnkosten.nl, GIP databank
Additional remarks	Prijs per tablet van 5mg per stuk €52,18 exclusief afleverkosten en inclusief BTW. Prijs voor een tablet van 2,5mg zal dus naar verwachting €26,09 (inclusief BTW) en €23,74 (exclusief BTW) zijn. De vergoeding voor volwassenen per gebruiker in 2020 betrof €22.243.

Potential total cost per year

Total cost	1,733,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

1,733,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	No
References	Adis Insight

Other information

There is currently no futher information available.