Donor-derived T-lymphocyte enriched leukocyte preparation depleted ex vivo of host-alloreactive T cells.

Uitgebreide indicatie	Adjunctive treatment to a haploidentical, T-cell depleted haematopoietic stem cell transplantation (HSCT) in adult patients with high-risk haematological malignancies in complete remission.
Therapeutische waarde	Nog geen oordeel
Totale kosten	3.562.500,00
Registratiefase	Teruggetrokken

Product

Werkzame stof	Donor-derived T-lymphocyte enriched leukocyte preparation depleted ex vivo of host-alloreactive T cells.
Domein	Oncologie en Hematologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	Stamceltransplantaties
Uitgebreide indicatie	Adjunctive treatment to a haploidentical, T-cell depleted haematopoietic stem cell transplantation (HSCT) in adult patients with high-risk haematological malignancies in complete remission.
Merknaam	ATIR101
Fabrikant	Kiadis
Werkingsmechanisme	Allogene gemodificeerde celtherapie
Toedieningsweg	Intraveneus
Toedieningsvorm	Infuus
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	ATIR101 is a cell-based medicinal product consisting of a donor-derived T-lymphocyte enriched leukocyte preparation depleted ex vivo of host alloreactive T-cells using photodynamic treatment (PDT), which is administered to patients who have received a haploidentical, T-cell depleted HSCT from the same donor as the donor of the cells used in ATIR101.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
Indieningsdatum	April 2017
Weesgeneesmiddel	Ja
Registratiefase	Teruggetrokken
Aanvullende opmerkingen	Op donderdag 17 oktober 2019 heeft Kiadis bekend gemaakt dat er geen conditionele handelsvergunning van ATIR101 wordt verwacht op basis van de fase 2 data die zijn ingediend als onderdeel van het registratiedossier. De huidige fase 2 data en de historische controle data bieden niet voldoende bewijs voor het afgeven van een conditionele handelsvergunning voor ATIR101 als gevolg van de ontwikkeling van de standaard behandeling bij haplo-identieke hematopoietische stamceltransplantaties. Om die reden wordt een negatieve CHMP opinie verwacht. Kiadis heeft daarnaast besloten om te stoppen met de lopende fase 3 studie van ATIR101. Daarmee wordt de volledige ontwikkeling van ATIR101 stopgezet.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	In toenemende mate wordt post allo cyclofosfamide toegepast ter preventie van GVHD in de haplo-identieke setting, dit lijkt een succesvolle en veel goedkopere benadering dan ATIR.
Therapeutische waarde	Nog geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	Wordt op dit moment in gerandomiseerde studie vergeleken met cyclofosfamide maar uitkomsten zullen nog op zich laten wachten.
Behandelduur	eenmalig
Dosis per toediening	2x10^6 cellen/kg
Bronnen	NCT02500550; fabrikant, Clinical trial: CR-AIR-009.
Aanvullende opmerkingen	ATIR101 should be infused 28 – 32 days following the receipt of a haploidentical, T-cell depleted HSCT. Lack of HLA-identical sibling or matched unrelated donors has emerged the use of haploidentical family donors. ATIR101 is the treatment option (viable T-cells) which functionally will eliminate the potentially GVHD-causing cells, decrease TRM and improve OS.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	13 - 25 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	Fabrikant; EBMT
Aanvullende opmerkingen	In het EBMT register is te vinden dat er 24 patiënten behandeld zijn met een haploïdentieke donor in 2016 en 20 patiënten in 2017. De verwachting is dat in de periode 2019-2021 een maximum van 25 patiënten behandeld zal worden met een haploïdentieke donor op jaarbasis. Deze patiënten zullen dus mogelijk in aanmerking komen voor een behandeling. De fabrikant geeft zelf aan een marktaandeel van 50% te verwachten. Indien het ook ingezet gaat worden voor T-cel depletie in het algemeen, dus ook na bijvoorbeeld CD34+ selectie, dan in potentie meer patiënten maar dit zal veel duurder zijn dan post allo-Cy en naar verwachting heel moeilijk ingang vinden.

Patiëntvolume

13 - 25

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

Fabrikant; EBMT

Aanvullende opmerkingen

In het EBMT register is te vinden dat er 24 patiënten behandeld zijn met een haploïdentieke donor in 2016 en 20 patiënten in 2017. De verwachting is dat in de periode 2019-2021 een maximum van 25 patiënten behandeld zal worden met een haploïdentieke donor op jaarbasis. Deze patiënten zullen dus mogelijk in aanmerking komen voor een behandeling. De fabrikant geeft zelf aan een marktaandeel van 50% te verwachten. Indien het ook ingezet gaat worden voor T-cel depletie in het algemeen, dus ook na bijvoorbeeld CD34+ selectie, dan in potentie meer patiënten maar dit zal veel duurder zijn dan post allo-Cy en naar verwachting heel moeilijk ingang vinden.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	175.000,00 - 200.000,00
Bronnen	Fabrikant

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	3.562.500,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

3.562.500,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Off-label gebruik	Nee
Bronnen	fabrikant

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee
Bronnen	fabrikant

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.