Emicizumab

Uitgebreide indicatie	Hemlibra is geïndiceerd voor de routinematige profylaxe van bloedingen bij patiënten met hemofilie A zonder remmers tegen factor VIII.
Therapeutische waarde	Geen oordeel
Totale kosten	18.585.000,00
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Emicizumab
Domein	Cardiovasculaire aandoeningen
Hoofdindicatie	Hemostase bevorderende medicatie
Uitgebreide indicatie	Hemlibra is geïndiceerd voor de routinematige profylaxe van bloedingen bij patiënten met hemofilie A zonder remmers tegen factor VIII.
Merknaam	Hemlibra
Fabrikant	Roche
Toedieningsweg	Subcutaan
Toedieningsvorm	Injectie
Bekostigingskader	Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen	Een bispecific antilichaam dat een brug vormt tussen geactiveerde factor IX en X om zo de functie van ontbrekende factor VIII te herstellen.

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Type traject	Normaal traject
Bijzonderheid	Indicatieuitbreiding
Indieningsdatum	Juni 2018
Verwachte registratie	Januari 2019
Weesgeneesmiddel	Nee
Registratiefase	Klinische studies
Aanvullende opmerkingen	De exacte indicatie is op dit moment nog onbekend.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Alle uit normaal humaan vers plasma bereide factor VIII middelen: Aafact, Haemate P, Octanate LV en Wilate. Alle recombinant Factor VIII middelen: Advate, Elocta, Helixate Nex Gen, Iblias, Kovaltry, Kogenate, NovoEight, Nuwiq, Refacto AF en FuseNGO
Therapeutische waarde	Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Behandelduur	doorlopend
Toedieningsfrequentie	1 maal per week
Dosis per toediening	1,5-3 mg/kg
Bronnen	NCT02847637
Aanvullende opmerkingen	Oplaadosis gedurende 4 weken: 3 mg/kg; Vervolgens: 1,5 mg/kg.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	45 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Aanvullende opmerkingen	Max. patiënten: Ongeveer 1.450 patiënten hebben hemofilie A. De helft hiervan, 725 patiënten, heeft een ziektestaat die moderate/severe is en wordt behandeld met factor VIII. Realistische patientenaantallen lastig in te schatten, zal naar verwachting primair voor de totale patiëntengroep bij veel minder worden toegepast (inschatting 45 patiënten).

Patiëntvolume

45

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Aanvullende opmerkingen

Max. patiënten: Ongeveer 1.450 patiënten hebben hemofilie A. De helft hiervan, 725 patiënten, heeft een ziektestaat die moderate/severe is en wordt behandeld met factor VIII. Realistische patientenaantallen lastig in te schatten, zal naar verwachting primair voor de totale patiëntengroep bij veel minder worden toegepast (inschatting 45 patiënten).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	413.000,00
Bronnen	Fabrikant; G-standaard
Aanvullende opmerkingen	Bij een dosering van 1,5 mg/kg per week en een gewicht van 70 kg, is de benodigde emicuzimab 105 mg per week. Flacon a 105 mg bedraagt €7.950. De kosten per jaar, voor een patiënt van 70 kg bedragen €7.950*52 = €413.400. De variatie van de prijs is daardoor afhankelijk van het gewicht van de patiënt.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	18.585.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

18.585.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Off-label gebruik	Nee

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Nee

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.