Gilteritinib

Extended indication	A Trial of the FMS-like Tyrosine Kinase 3 (FLT3) Inhibitor Gilteritinib Administered as Maintenance Therapy Following Allogeneic Transplant for Patients With FLT3/Internal Tandem Duplication (ITD) Acute Myeloid Leukemia (AML).
Therapeutic value	No estimate possible yet
Registration phase	No registration expected

Product

Active substance	Gilteritinib
Domain	Hematology
Reason of inclusion	Indication extension
Main indication	AML / MDS
Extended indication	A Trial of the FMS-like Tyrosine Kinase 3 (FLT3) Inhibitor Gilteritinib Administered as Maintenance Therapy Following Allogeneic Transplant for Patients With FLT3/Internal Tandem Duplication (ITD) Acute Myeloid Leukemia (AML).
Manufacturer	Astellas
Budgetting framework	Intermural (MSZ)

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
ATMP	No
Submission date	2023
Orphan drug	Yes
Registration phase	No registration expected
Additional remarks	Klinische eindpunten niet behaald

Therapeutic value

Current treatment options	Midostaurine en in de toekomst mogelijk ook quizartinib.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	In de palliatieve setting is het een duur geneesmiddel, mogelijk zal het ingezet worden bij een snel recidief na allogene transplantatie. Er is een grote studie gaande. De resultaten zijn nog niet gepubliceerd, maar de studie is al wel gesloten. We moeten de peer reviewed data nog afwachten, maar tot die tijd is er geen plek voor in deze setting. De verwachting is dat eerder gekozen zal worden voor quizartinib of midostaurine.
References	NCT02997202

Expected patient volume per year

Patient volume	< 40 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	NKR (1); Levis. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2013; 2013: 220–226; kanker.nl. Nagel et al. Ann Hematol. 2017 (2); Expert opinie (3);
Additional remarks	Er zijn ongeveer 800 incidente AML patiënten in Nederland (1). De helft hiervan ontvangt intensieve chemotherapie, dat zijn 400 patiënten hiervan zullen ongeveer 80 patiënten een FLT3 mutatie hebben (2). Hiervan zal ongeveer de helft een allogene stamceltransplantatie ondergaan. Dit betekent dat er maximaal zo een 40 patiënten in aanmerking komen voor deze behandeling (3).

Patient volume

< 40

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

NKR (1); Levis. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2013; 2013: 220–226; kanker.nl. Nagel et al. Ann Hematol. 2017 (2); Expert opinie (3);

Additional remarks

Er zijn ongeveer 800 incidente AML patiënten in Nederland (1). De helft hiervan ontvangt intensieve chemotherapie, dat zijn 400 patiënten hiervan zullen ongeveer 80 patiënten een FLT3 mutatie hebben (2). Hiervan zal ongeveer de helft een allogene stamceltransplantatie ondergaan. Dit betekent dat er maximaal zo een 40 patiënten in aanmerking komen voor deze behandeling (3).

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.