Expand all sections

Idecabtagene vicleucel

Abecma

Extended indication

Extension of indication to include treatment of adult patients with relapsed and refractory multiple

Therapeutic value

Possible added value
Registration phase

Registration application pending

Product

Active substance

Idecabtagene vicleucel
Domain

Hematology
Reason of inclusion

Indication extension
Main indication

Multiple Myeloma
Extended indication

Extension of indication to include treatment of adult patients with relapsed and refractory multiple myeloma (RRMM) who have received at least two prior therapies, including an immunomodulatory agent, a proteasome inhibitor and an anti-CD-38 antibody and have demonstrated disease progression on the last therapy.
Proprietary name

Abecma
Manufacturer

BMS
Mechanism of action

CAR-T therapy
Route of administration

Intravenous
Therapeutical formulation

Intravenous drip
Budgetting framework

Intermural (MSZ)

Registration

Registration route

Centralised (EMA)
Type of trajectory

Normal trajectory
ATMP

Yes
Submission date

March 2023
Expected Registration

February 2024
Orphan drug

Yes
Registration phase

Registration application pending
Additional remarks 
De indicatie van idecabtagene vicleucel verschuift van een vierde- naar een derdelijnsbehandeling van RRMM. Hiervoor komen 350 patiënten extra in aanmerking. Het geneesmiddel zit al in de sluis voor de vierdelijnsbehandeling.

Therapeutic value

Current treatment options

Daratumumab (DARA) in combination with pomalidomide (POM) and low-dose dexamethasone (dex) (DPd) OR DARA in combination with bortezomib (BTZ) and low-dose dex (DVd) OR Ixazomib (IXA) in combination with lenalidomide (LEN) and low-dose dex (IRd) OR Carfilzomib (CFZ) in combination with low-dose dexamethasone (Kd) OR Elotuzumab (ELO) in combination with POM and low-dose dexamethasone (EPd).
Therapeutic value

Possible added value
Substantiation

Recent is de KarMMa-3 studie gepubliceerd; N Engl J Med 2023;388:1002-14, een gerandomiseerde studie in patiënten die 2-4 lijnen voorgaande therapie kregen waarbij Abecma werd vergeleken met standaard therapie. Er is een therapeutische meerwaarde op basis van PFS; HR 0,49 95%CI 0.38-0.65, met een mediane PFS van 13,3 maanden versus 4,4 maanden. Het betreft een patiëntengroep met een high unmet clinical need - bijna 70% was triple-class refractory. Er wordt wel verwacht dat ciltacabtagene autoleucel dat ook spoedig geregistreerd zal worden wel de voorkeur zal krijgen boven idecabtagene vicleucel.
Duration of treatment

one-off
References 
NCT03651128, fabrikant
Additional remarks 
De behandeling bestaat uit een enkele dosis voor infusie met een dispersie van CAR positieve levensvatbare T cellen in een of meer infuuszakken. De streefdosis is 420 x 106 CAR positieve levensvatbare T cellen binnen een bereik van 260 tot 500 x 106 CAR positieve levensvatbare T cellen.

Expected patient volume per year

Patient volume

< 50

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References 
Expertopinie (1)
Additional remarks 
Gezien de vele (toekomstige) behandelopties komen naar schatting maximaal 50 patiënten per jaar hiervoor in aanmerking. Naar de toekomst toe kan CAR-T mogelijk naar eerdere behandelrichtlijnen verschuiven, in dat geval zouden meer patiënten in aanmerking komen (1).

Expected cost per patient per year

References 
De kosten mogelijk vergelijkbaar met andere CAR-T therapieën tisagenlecleucel en axicabtagene ciloleucel (€320.000-€330.000). Dit middel is voor deze indicatie in de sluis geplaatst tot er een financieel arrangement overeengekomen is.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.