Ivosidenib

Uitgebreide indicatie	Acute myeloid leukaemia (AML), isocitrate dehydrogenase-1 (IDH1) mutation - first-line combination therapy.
Therapeutische waarde	Geen oordeel
Totale kosten	6.150.000,00
Registratiefase	Klinische studies

Product

Werkzame stof	Ivosidenib
Domein	Oncologie en Hematologie
Reden van opname	Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie	AML/MDS
Uitgebreide indicatie	Acute myeloid leukaemia (AML), isocitrate dehydrogenase-1 (IDH1) mutation - first-line combination therapy.
Merknaam	TIBSOVO
Fabrikant	Agios
Werkingsmechanisme	Enzymremmer
Toedieningsweg	Oraal
Aanvullende opmerkingen	Isocitrate dehydrogenase 1 inhibitor

Registratie

Registratieroute	Centraal (EMA)
Verwachte registratie	2022
Weesgeneesmiddel	Nee
Registratiefase	Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties	Chemotherapie en haematopoietische stamcel transplantatie.
Therapeutische waarde	Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing	De data is nog onbekend. De monotherapie in eerste lijn ziet er vooralsnog veelbelovend uit.
Bronnen	NCT02074839. Monotherapie eerste lijn. Combinatie eerste lijn nog niet gepubliceerd.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume	46 - 77 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen	J Natl Cancer Inst. 2010 Jul 7; 102(13): 932–941. doi: 10.1093/jnci/djq187. Walter et al., Leukemia. 2015 Feb; 29(2): 312–320.; NKR
Aanvullende opmerkingen	Er waren 774 AML diagnoses in 2017. Van de AML patiënten heeft 6 tot 10% heeft een IDH1mutatie. Dit betekent dat er mogelijk 46 tot 77 patiënten in Nederland in aanmerking zouden komen voor de behandeling.

Patiëntvolume

46 - 77

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen

J Natl Cancer Inst. 2010 Jul 7; 102(13): 932–941. doi: 10.1093/jnci/djq187. Walter et al., Leukemia. 2015 Feb; 29(2): 312–320.; NKR

Aanvullende opmerkingen

Er waren 774 AML diagnoses in 2017. Van de AML patiënten heeft 6 tot 10% heeft een IDH1mutatie. 
Dit betekent dat er mogelijk 46 tot 77 patiënten in Nederland in aanmerking zouden komen voor de behandeling.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten	< 100.000,00
Bronnen	https://www.fiercepharma.com/pharma/agios-wins-fda-nod-for-targeted-aml-drug-tibsovo
Aanvullende opmerkingen	Fiercepharma: "according to SunTrust analyst Yatin Suneja, Agios priced the drug at $26,115.00 a month". Dit zou neerkomen op zo'n €100.000 per patiënt per jaar uitgaande van een behandelduur van 4.1 maand. Gezien de kosten in de Verenigde Staten veelal wat hoger liggen dan in Europa is wel de verwachting dat het duur wordt maar minder dan €100.000.

Kosten

< 100.000,00

Bronnen

https://www.fiercepharma.com/pharma/agios-wins-fda-nod-for-targeted-aml-drug-tibsovo

Aanvullende opmerkingen

Fiercepharma: "according to SunTrust analyst Yatin Suneja, Agios priced the drug at $26,115.00 a month". Dit zou neerkomen op zo'n €100.000 per patiënt per jaar uitgaande van een behandelduur van 4.1 maand. Gezien de kosten in de Verenigde Staten veelal wat hoger liggen dan in Europa is wel de verwachting dat het duur wordt maar minder dan €100.000.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten	6.150.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Totale kosten

6.150.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding	Ja
Indicatieuitbreidingen	Myelodysplastic syndromes
Bronnen	adisinsight
Aanvullende opmerkingen	Fase 3 studie

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.