Extended indication

In combination with azacitidine, in adults with previously untreated IDH1-mutated acute myeloid leuk

Therapeutic value

No estimate possible yet

Total cost

3,499,350.00

Registration phase

Registration application pending

Product

Active substance

Ivosidenib

Domain

Hematology

Reason of inclusion

New medicine (specialité)

Main indication

AML / MDS

Extended indication

In combination with azacitidine, in adults with previously untreated IDH1-mutated acute myeloid leukemia (AML) who are not candidates for intensive chemotherapy (≥75 years old or who have comorbidities that preclude the use of intensive induction chemotherapy).

Proprietary name

TIBSOVO

Manufacturer

Servier

Mechanism of action

Enzyme inhibitor

Route of administration

Oral

Therapeutical formulation

Film-coated tablet

Budgetting framework

Intermural (MSZ)

Additional comments
Isocitrate dehydrogenase 1 inhibitor

Registration

Registration route

Centralised (EMA)

Submission date

March 2022

Expected Registration

May 2023

Orphan drug

Yes

Registration phase

Registration application pending

Therapeutic value

Current treatment options

Chemotherapie en haematopoietische stamcel transplantatie.

Therapeutic value

No estimate possible yet

Substantiation

In de fase 3 studie AGILE geeft de combinatie ivosidenib + azacitidine een mediane OS van 24.0 maanden versus 7.9 voor azacitidine+ placebo (HR 0.44: 95% CI, 0.27-0.73; P= 0.001) bij AML patiënten met een IDH1 mutatie. Behandeling met ivosidenib+azacitidine resulteerde in een statistisch significante verbetering in EFS (event-free survival) (HR=0.33, 95% CI 0.16–0.69; P=0.0023) versus ​placebo + azacitidine bij een mediane follow-uptijd van 12,4 maanden​.

Duration of treatment

Not found

Frequency of administration

2 times a day

Dosage per administration

Een filmomhulde tablet is 250 mg. Totale dosis: 500 mg

References
NCT02074839. Monotherapie eerste lijn.
Combinatie eerste lijn nog niet gepubliceerd.

Expected patient volume per year

Patient volume

46 - 77

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
J Natl Cancer Inst. 2010 Jul 7; 102(13): 932–941. doi: 10.1093/jnci/djq187. Walter et al., Leukemia. 2015 Feb; 29(2): 312–320.; NKR
Additional comments
Er waren 774 AML diagnoses in 2017. Van de AML patiënten heeft 6%-10% een IDH1mutatie. 
Dit betekent dat er mogelijk 46 tot 77 patiënten in Nederland in aanmerking zouden komen voor de behandeling.

Expected cost per patient per year

Cost

13,800.00 - 100,000.00

References
https://www.fiercepharma.com/pharma/agios-wins-fda-nod-for-targeted-aml-drug-tibsovo
Additional comments
Fiercepharma: "according to SunTrust analyst Yatin Suneja, Agios priced the drug at $26,115.00 a month". Dit zou neerkomen op zo'n €100.000 per patiënt per jaar uitgaande van een behandelduur van 4.1 maand. Gezien de kosten in de Verenigde Staten veelal wat hoger liggen dan in Europa is wel de verwachting dat het duur wordt maar minder dan €100.000. Er wordt op dit moment €13.800 gevraagd voor deelname aan een internationaal Managed Access Programma dit is ook een indicatie voor de finale prijs die pas vast gesteld zal worden op het moment van CHMP goedkeuring.

Potential total cost per year

Total cost

3,499,350.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension

Yes

Indication extensions

Myelodysplastic syndromes

References
adisinsight
Additional comments
Fase 3 studie

Other information

There is currently no futher information available.