Momelotinib

Extended indication	Indicated for the treatment of disease-related splenomegaly or symptoms in adult patients with moderate to severe anaemia who have primary myelofibrosis, post polycythaemia vera myelofibrosis or post essential thrombocythaemia myelofibrosis and who are Janus Kinase (JAK) inhibitor naïve or have been treated with ruxolitinib.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Registration phase	Positive CHMP opinion

Product

Active substance	Momelotinib
Domain	Hematology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Myeloproliferative disorders
Extended indication	Indicated for the treatment of disease-related splenomegaly or symptoms in adult patients with moderate to severe anaemia who have primary myelofibrosis, post polycythaemia vera myelofibrosis or post essential thrombocythaemia myelofibrosis and who are Janus Kinase (JAK) inhibitor naïve or have been treated with ruxolitinib.
Manufacturer	Sierra Oncology
Mechanism of action	JAK tyrosine kinase inhibitor
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Tablet
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Additional remarks	Fabrikant: Sierra Oncology. Orally bioavailable small-molecule inhibitor of Janus kinases 1 and 2 (JAK1/2)

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
ATMP	No
Submission date	December 2022
Expected Registration	January 2024
Orphan drug	Yes
Registration phase	Positive CHMP opinion
Additional remarks	Positieve CHMP-opinie november 2023

Therapeutic value

Current treatment options	Ruxolitinib, hydroxy-urea, (toekomst: Fedratinib)
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	Op dit moment zijn ruxolitinib en fedratinib (binnenkort vergoed) al beschikbaar als JAK-remmers. Het is de vraag of momelotinib een toevoeging zal zijn. Er zijn data dat momelotinib effect zou hebben op de transfusiebehoeftige MF patiënt, maar de vraag is of dat echt zo is. In de plaatsbepaling van fedratinib in de 1e lijn zagen experts al geen voordeel boven ruxolitinib.
Frequency of administration	1 times a day
References	NCT04173494, NCT02101268

Expected patient volume per year

Patient volume	31 - 124 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	NKR 2018;
Additional remarks	166 diagnoses in 2018. De verwachting is dat de indicatie ook post ruxolitinib behandeling bevat. Van de 166 nieuw gediagnosticeerde patiënten zal uiteindelijk ongeveer 75% (124 patiënten) behandeld worden met ruxolitinib. Enkele patiënten ontvangen geen behandeling. Indien enkel patiënten behandeld worden die niet reageren op ruxolitinib zal het patiëntvolume uitkomen op maximaal 25%. Dit is afhankelijk van het uiteindelijke label.

Patient volume

31 - 124

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

NKR 2018;

Additional remarks

166 diagnoses in 2018. De verwachting is dat de indicatie ook post ruxolitinib behandeling bevat. Van de 166 nieuw gediagnosticeerde patiënten zal uiteindelijk ongeveer 75% (124 patiënten) behandeld worden met ruxolitinib. Enkele patiënten ontvangen geen behandeling. Indien enkel patiënten behandeld worden die niet reageren op ruxolitinib zal het patiëntvolume uitkomen op maximaal 25%. Dit is afhankelijk van het uiteindelijke label.

Expected cost per patient per year

References	Medicijnkosten.nl en Gipdatabank.nl
Additional remarks	De kosten van ruxolitinib betreffen gemiddeld genomen bij de behandeling van myelofibrose zo'n €30.000 per patiënt per jaar. De verwachting is dat dit middel in dezelfde range geprijsd zal worden.

References

Medicijnkosten.nl en Gipdatabank.nl

Additional remarks

De kosten van ruxolitinib betreffen gemiddeld genomen bij de behandeling van myelofibrose zo'n €30.000 per patiënt per jaar. De verwachting is dat dit middel in dezelfde range geprijsd zal worden.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

References	Adis Insight
Additional remarks	Fase 3 studies op de volgende indicatiegebieden: Essential thrombocythaemia; Myelofibrosis; Myeloproliferative disorders; Pancreatic cancer; Polycythaemia vera.

Other information

There is currently no futher information available.