Moxetumomab pasudotox

Werkzame stof

Moxetumomab pasudotox

Domein

Oncologie en Hematologie

Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen

Nieuw middel (specialité)

Hoofdindicatie

CLL

Uitgebreide indicatie
Relapsed or refractory hairy cell leukaemia (HCL) after receiving at least two prior systemic therapies

1. Product

Merknaam

Lumoxiti

Fabrikant

Innate

Werkingsmechanisme

Antilichaam-geneesmiddel conjugaat

Toedieningsweg

Intraveneus

Toedieningsvorm

Infuus

Bekostigingskader

Intramuraal (MSZ)

Aanvullende opmerkingen
Anti-CD22 recombinant immunotoxin

2. Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Type traject

Normaal traject

Indieningsdatum

Januari 2020

Verwachte registratie

Februari 2021

Weesgeneesmiddel

Ja

Registratiefase

Registratieaanvraag in behandeling

Aanvullende opmerkingen
Goedgekeurd door de FDA. De fabrikant verwacht registratie in 2021.

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties

Cladribine

Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

Cladribine soms in combinatie met rituximab vormt eerste en vaak tweede lijn behandeling HCL c (klassiek) / HCL v (variant) Voor HCLv is voor een zeer uitzonderlijke patiënt Moxetumumab van meerwaarde. Voor HCLc geen toegevoegde waarde gezien behandelopties met vemurafenib + rituximab (zie Nederlandse Richtlijn)

Behandelduur

Niet gevonden

Dosis per toediening

40 µg/kg

Bronnen
NCT01829711
Aanvullende opmerkingen
Moxetumomab Pasudotox wordt intraveneus toegediend gedurende 30 minuten op dagen 1, 3 en 5 van iedere cyclus van 28 dagen. Het maximum aantal cycli is 6.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

1 - 2

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Nederlandse Vereniging voor Hematologie
Aanvullende opmerkingen
Per jaar krijgen ongeveer 40 mensen de diagnose HCL. Levensverwachting is hoog en vaak is er geen behandeling nodig. Gezien de derdelijns behandeling zal het aantal patiënten gering zijn. Experts verwachten 1-2 patiënten per jaar bij wie ook als alternatief een BRAF remmer gegeven kan worden bij klassieke HCL.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten

< 100.000

Bronnen
https://www.drugs.com/price-guide/lumoxiti
Aanvullende opmerkingen
Uitgaande van een toediening van 40 µg/kg en een persoon van 70 kg, zou je uitkomen op 2,8 gram per toediening. Iedere behandelingscyclus betreft 3 toedieningen (8,4 gram). De behandeling duurt maximaal 6 behandelingscycli, dus zo'n 50 gram van moxetumomab pasudotox maximaal. 1 mg kost in de Verenigde Staten $2185. Dit komt dus neer op zo'n $110.000 in totaal, en dus maximaal zo'n €100.000.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

150.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding

Nee

Bronnen
adisinsight

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.