Moxetumomab pasudotox

Active substance
Moxetumomab pasudotox
Domain
Oncology and Hematology
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
CLL
Extended indication
Relapsed or refractory hairy cell leukaemia (HCL) after receiving at least two prior systemic therapies

1. Product

Proprietary name
Lumoxiti
Manufacturer
Innate
Mechanism of action
Antibody-drug conjugate
Route of administration
Intravenous
Therapeutical formulation
Intravenous drip
Budgetting framework
Intermural (MSZ)
Additional comments
Anti-CD22 recombinant immunotoxin

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Type of trajectory
Normal trajectory
Submission date
January 2020
Expected Registration
February 2021
Orphan drug
Yes
Registration phase
Registration application pending
Additional comments
Goedgekeurd door de FDA. De fabrikant verwacht registratie in 2021.

3. Therapeutic value

Current treatment options
Cladribine
Therapeutic value
No judgement
Substantiation
Cladribine soms in combinatie met rituximab vormt eerste en vaak tweede lijn behandeling HCL c (klassiek) / HCL v (variant) Voor HCLv is voor een zeer uitzonderlijke patiënt Moxetumumab van meerwaarde. Voor HCLc geen toegevoegde waarde gezien behandelopties met vemurafenib + rituximab (zie Nederlandse Richtlijn)
Duration of treatment
Not found
Dosage per administration
40 µg/kg
References
NCT01829711
Additional comments
Moxetumomab Pasudotox wordt intraveneus toegediend gedurende 30 minuten op dagen 1, 3 en 5 van iedere cyclus van 28 dagen. Het maximum aantal cycli is 6.

4. Expected patient volume per year

Patient volume

1 - 2

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Nederlandse Vereniging voor Hematologie
Additional comments
Per jaar krijgen ongeveer 40 mensen de diagnose HCL. Levensverwachting is hoog en vaak is er geen behandeling nodig. Gezien de derdelijns behandeling zal het aantal patiënten gering zijn. Experts verwachten 1-2 patiënten per jaar bij wie ook als alternatief een BRAF remmer gegeven kan worden bij klassieke HCL.

5. Expected cost per patient per year

Cost
< 100,000
References
https://www.drugs.com/price-guide/lumoxiti
Additional comments
Uitgaande van een toediening van 40 µg/kg en een persoon van 70 kg, zou je uitkomen op 2,8 gram per toediening. Iedere behandelingscyclus betreft 3 toedieningen (8,4 gram). De behandeling duurt maximaal 6 behandelingscycli, dus zo'n 50 gram van moxetumomab pasudotox maximaal. 1 mg kost in de Verenigde Staten $2185. Dit komt dus neer op zo'n $110.000 in totaal, en dus maximaal zo'n €100.000.

6. Potential total cost per year

Total cost

150,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

Indication extension
No
References
adisinsight

9. Other information

There is currently no futher information available.