Olezarsen Geneesmiddel 04 June 2024 Uitgebreide indicatie Tryngolza is indicated as an adjunct to diet in adult patients for the treatment of genetically confirmed familial chylomicronemia syndrome (FCS). Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Olezarsen Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Lipidenverlagende medicatie Uitgebreide indicatie Tryngolza is indicated as an adjunct to diet in adult patients for the treatment of genetically confirmed familial chylomicronemia syndrome (FCS). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Tryngolza Fabrikant Ionis Portfoliohouder Werkingsmechanisme Antisense oligonucleotide Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Amsterdam UMC Aanvullende opmerkingen Olezarsen is een antisense oligonucleotide, geconjugeerd met N-acetylgalactosamine (GalNAc), dat is ontworpen om de productie van door APOC3 gecodeerd apolipoproteine C-III-eiwit te remmen. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Augustus 2024 Verwachte registratie September 2025 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in juli 2025. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Omega-3 meervoudig onverzadigde vetzuren (icosapent-ethyl); fibraten (bezafibraat, fenofibraat); volanesorsen. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing FCS is een zeer zeldzame aandoening en moeilijk te behandelen. Fibraten zijn doorgaans niet effectief bij FCS. Deze ontwikkeling kan daarom mogelijk van meerwaarde zijn voor deze patiëntengroep. De effectiviteit lijkt gelijk aan volanesorsen, met een 72% reductie in triglyceriden. Hierdoor kunnen patiënten een minder restrictief (vet)dieet en potentieel minder pancreatitisaanvallen ontwikkelen. Olezarsan heeft niet de bijwerking thrombocytopenie. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Expertopinie (1); NCT05185843 (2) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 30 - 50 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Orphanet (1); Expertopinie (2) Aanvullende opmerkingen De prevalentie van familiaire chylomicronemie syndroom (FCS) in Europa wordt geschat op 1 op 100.000 tot 1.000.000 inwoners (1), wat in Nederland neerkomt op ongeveer 18 tot 180 patiënten. Vanwege de wisselende presentatie van FCS, waarbij niet alle patiënten continu sterk verhoogde triglyceriden hebben, schatten FCS-experts dat in Nederland ongeveer 30 tot maximaal 50 patiënten in aanmerking komen voor behandeling met apoC3-remmers binnen expertisecentra (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen