Olezarsen Medicine 04 June 2024 Extended indication Tryngolza is indicated as an adjunct to diet in adult patients for the treatment of genetically confirmed familial chylomicronemia syndrome (FCS). Therapeutic value Possible added value Total cost Registration phase Registered Product Active substance Olezarsen Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Lipid-lowering medications Extended indication Tryngolza is indicated as an adjunct to diet in adult patients for the treatment of genetically confirmed familial chylomicronemia syndrome (FCS). Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Tryngolza Manufacturer Sobi Portfolio holder Sobi Mechanism of action Antisense oligonucleotide Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Amsterdam UMC Additional remarks Olezarsen is een antisense oligonucleotide, geconjugeerd met N-acetylgalactosamine (GalNAc), dat is ontworpen om de productie van door APOC3 gecodeerd apolipoproteine C-III-eiwit te remmen. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity ATMP No Submission date August 2024 Expected Registration September 2025 Orphan drug No Registration phase Registered Reimbursement Reimbursed from the basic package Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP-opinie in juli 2025. De minister heeft het advies van Zorginstituut Nederland inmiddels overgenomen en olezarsen opgenomen in het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). Dat betekent dat het medicijn voor bepaalde patiënten onder voorwaarden wordt vergoed uit het basispakket. De vergoeding gaat in vanaf 1 februari 2026. Therapeutic value Current treatment options Omega-3 meervoudig onverzadigde vetzuren (icosapent-ethyl); fibraten (bezafibraat, fenofibraat); volanesorsen. Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation FCS is een zeer zeldzame aandoening en moeilijk te behandelen. Fibraten zijn doorgaans niet effectief bij FCS. Deze ontwikkeling kan daarom mogelijk van meerwaarde zijn voor deze patiëntengroep. De effectiviteit lijkt gelijk aan volanesorsen, met een 72% reductie in triglyceriden. Hierdoor kunnen patiënten een minder restrictief (vet)dieet en potentieel minder pancreatitisaanvallen ontwikkelen. Olezarsan heeft niet de bijwerking thrombocytopenie. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References Expertopinie (1); NCT05185843 (2) Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 30 - 50 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Orphanet (1); Expertopinie (2) Additional remarks De prevalentie van familiaire chylomicronemie syndroom (FCS) in Europa wordt geschat op 1 op 100.000 tot 1.000.000 inwoners (1), wat in Nederland neerkomt op ongeveer 18 tot 180 patiënten. Vanwege de wisselende presentatie van FCS, waarbij niet alle patiënten continu sterk verhoogde triglyceriden hebben, schatten FCS-experts dat in Nederland ongeveer 30 tot maximaal 50 patiënten in aanmerking komen voor behandeling met apoC3-remmers binnen expertisecentra (2). Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks