Vouw alle secties open

Quizartinib

Vanflyta

Uitgebreide indicatie

Quizartinib is indicated in combination with standard cytarabine and anthracycline induction and sta

Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk
Registratiefase

Registratieaanvraag in behandeling

Product

Werkzame stof

Quizartinib
Domein

Hematologie
Reden van opname

Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie

AML/MDS
Uitgebreide indicatie

Quizartinib is indicated in combination with standard cytarabine and anthracycline induction and standard cytarabine consolidation chemotherapy, and as continuation monotherapy following consolidation, for the treatment of adult patients with newly diagnosed acute myeloid leukaemia (AML) that is FMS-like tyrosine kinase 3 internal tandem duplication (FLT3-ITD) positive
Merknaam

Vanflyta
Fabrikant

Daiichi Sankyo
Portfoliohouder

Daiichi Sankyo
Werkingsmechanisme

Tyrosine kinase remmer
Toedieningsweg

Oraal
Toedieningsvorm

Tablet
Bekostigingskader

Intramuraal (MSZ)

Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)
Type traject

Normaal traject
ATMP

Nee
Indieningsdatum

Augustus 2022
Verwachte registratie

November 2023
Weesgeneesmiddel

Ja
Registratiefase

Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen 
EC goedkeuring wordt nu verwacht in november 2023.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties

1. Standaard chemotherapie die een van de onderstaande kan zijn: • IDAC (met of zonder anthracycline): idarubicine of mitoxantron +/- daunorubicine • FLAG-IDA: fludarabine, cytarabine en idarubicine +/- G-CSF • MEC: mitoxantron, etoposide, cytarabine 2. Allogene HSCT 3. Midostaurin (Rydapt) in combination with standard daunorubicin and cytarabine induction and high-dose cytarabine consolidation chemotherapy, and for patients in complete response followed by Rydapt single agent maintenance therapy, for adult patients with newly diagnosed AML who are FLT3 mutation-positive
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing

In de klinische studie komt naar voren dat quizartinib effectiever is dan enkel chemotherapie. Naar verwachting zal er met name concurrentie plaatsvinden met midostaurine. Er is nog geen vergelijkingsstudie gedaan tussen deze twee middelen. Er zijn twee mutaties mogelijk in het FLT3 gen die zorgen dat het niet meer geactiveerd is. De TKI domein mutatie komt voor in 7% van alle AML patiënten. Midostaurine werkt ook op deze mutatie, quizartinib enkel op de FLT3-ITD mutatie. De HOVON 156 studie zal vergelijken welk van de twee geneesmiddelen effectiever is.
Behandelduur

Maximaal 36 maand/maanden
Toedieningsfrequentie

1 maal per dag
Dosis per toediening

Inductie: 40mg QD gedurende 14 dagen. Voortzetting: 30 mg QD (verhoogd na 2 weken tot 60 mg QD als QTcF werd < = 450 ms)
Bronnen 
Cortes J, Perl AE, Döhner H, Kantarjian H, Martinelli G, Kovacsovics T, Rousselot P, Steffen B, Dombret H, Estey E, Strickland S, Altman JK, Baldus CD, Burnett A, Krämer A, Russell N, Shah NP, Smith CC, Wang ES, Ifrah N, Gammon G, Trone D, Lazzaretto D, Levis M. Quizartinib, an FLT3 inhibitor, as monotherapy in patients with relapsed or refractory acute myeloid leukaemia: an open-label, multicentre, single-arm, phase 2 trial. Lancet Oncol. 2018 Jul;19(7):889-903. doi: 10.1016/S1470-2045(18)30240-7. Epub 2018 May 31.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 100

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen 
1) https://iknl.nl/kankersoorten/hemato-oncologie/nkr-cijfers/aml#:~:text=Per%20jaar%20krijgen%20iets%20minder,ouder%20dan%2070%20bij%20diagnose.
2) expert opinie
3) declaratie gegevens 2020 - 2021
https://hovon.nl/_asset/_public/TreatmentGuidelines/TreatmentGuidelines_Leukemia/AML-richtlijn-versie-2021-06-29-definitief.pdf
Aanvullende opmerkingen 
In Nederland krijgen jaarlijks minder dan 800 mensen de diagnose (1). Het komt vaker voor bij oudere mensen. Daarvan wordt geschat dat ongeveer 25% AML FLT3-ITD-mutatiepositief zal zijn bij de diagnose (2). Naar verwachting zal er met name concurrentie plaatsvinden met midostaurine (2). Gegeven het aantal patiënten dat midostaurine ontvangt is de verwachting dat maximaal 100 patiënten in aanmerking zullen komen (3).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen 
https://www.fiercepharma.com/pharma/daiichi-aml-meds-2nd-fda-shot-beigenes-brukinsa-delay-kyowa-kirin-mulls-asset-sale
Aanvullende opmerkingen 
De definitieve lijstprijs is op dit moment nog niet bekend. Naar verwachting zal deze vergelijkbaar zijn met die van midostaurine bij AML.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding

Nee
Bronnen 
SPS UK, Fabrikant

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.